2023 年1月27日，传奇生物科技股份有限公司（传奇生物），宣布 CARTITUDE-4中期分析达到了其主要终点。

CARTITUDE-4 ( NCT04181827 ) 研究为一项国际的随机、开放标签 3 期临床研究，评估 CAR-T 疗法与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 (PVd) 或 daratumumab、泊马度胺和地塞米松 (DPd) 在接受过一到三种既往治疗后复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成年患者中的疗效和安全性。

与标准疗法相比，CARTITUDE-4无进展生存期（ PFS ）在统计学上有显著改善。

该研究的主要终点是 PFS。次要终点包括安全性、总生存期（OS）、微小残留病（MRD）阴性率和总反应率（ORR）。作为 CARTITUDE-4 研究的一部分，将继续跟踪患者的主要和次要终点。

2017 年 12 月,传奇生物与杨森生物技术公司(Janssen) 开发和商业化 cilta-cel。
2022 年 2 月, cilta-cel 获得了美国食品和药物管理局(FDA) 以商品名 CARVYKTI ®治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤。
2022 年 5 月， 欧盟委员会(EC) 授予 CARVYKTI ®用于治疗成人复发难治性多发性骨髓瘤的有条件上市许可。
2022 年 9 月, 日本的厚生劳动省(MHLW) 批准的 CARVYKTI ®。

“自体 CAR-T 细胞疗法代表了癌症治疗的重大突破，CARTITUDE-4 的研究结果支持我们不断努力为多发性骨髓瘤患者提供治疗方案，”传奇生物临床开发和医学事务副总裁说。

CARTITUDE-4 研究的结果将提交给即将召开的医学会议，并将支持与卫生当局就潜在的监管提交进行讨论。

关于 CARVYKTI ®
CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel）是一种针对 BCMA 的基因修饰自体 T 细胞免疫疗法，适用于治疗经过四线或更多线的治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，起源于骨髓，其特征是浆细胞过度增殖。2023 年，估计将有超过 35,000 人被诊断出患有多发性骨髓瘤，超过 12,000 人将死于该病。虽然一些多发性骨髓瘤患者根本没有任何症状，但大多数患者因症状而被确诊，这些症状可能包括骨骼问题、低血细胞计数、钙升高、肾脏问题或感染。虽然治疗可能会缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。在接受标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体）治疗后复发的患者预后较差且可用的治疗选择很少。

参考资料：
公司公告