文：丁锦希 李伟 吴玲君 中国药科大学

2023年1月18日，国家医疗保障局（以下简称“国家医保局”）公布了“2022年国家医保药品目录调整情况”。本次调整共新增111种药品，调出3种被注销批准文号的药品。
从谈判与竞价情况来看，共有147个品种参与谈判/竞价，最终121个品种谈判/竞价成功，总体成功率达82.3%，药品平均降幅达60.1%，涉及慢性病、肿瘤、罕见病以及新冠病毒感染等多个治疗领域，20种国产重大创新药品成功准入。

纵观此次医保目录调整全过程，笔者认为，这是国家医保局在前5轮医保目录调整基础上进行的又一次守正创新。本次目录调整引入创新规则、优化调整程序，聚焦民生需求，持续提升目录调整的科学性、规范性和透明度，呈现出诸多新动向。

一、优先满足民生需求

与前五轮医保目录调整相比，本轮调整更加关注儿童患者、罕见病患者等特殊人群用药需求。2022版申报指南新增规定，满足条件的儿童药品以及罕见病药品可进行申报，不设置“2017年1月1日后批准上市”的窗口期限制条件。

经统计，共有22种儿童用药、7种罕见病用药成功纳入医保。医保目录调整向儿童用药、罕见病用药倾斜，缓解了目录内儿童专用药稀缺、罕见病患者无药可用或用不起药的困境。

同时，我国新冠病毒感染“乙类乙管”、新冠治疗性药品医保临时支付至2023年3月31日等政策出台，新冠用药成为本轮目录调整的重点考虑品种。
本轮目录调整共有阿兹夫定片和清肺排毒颗粒两款新冠治疗药物谈判成功，至此医保目录内已涵盖第十版新冠病毒感染诊疗方案涉及的21个品种，新冠感染者用药保障水平进一步提升。

此外，在本轮调整新增谈判及竞价准入的108个药品中，绝大多数药品的医保支付范围与说明书保持一致，仅8个品种支付范围做出一定调整；对于部分目录内药品，也在确保基金安全的基础上，适当放宽了医保支付范围，扩大了受益人群，进一步提升药品可及性和用药公平性。

二、打通非独家品种准入通道

2017年以来，经过五轮国家医保目录调整机制的不断优化，独家创新药的谈判准入路径清晰可预测。但非独家品种的准入路径仍不明确，导致部分临床疗效显著，但价格高昂的非独家药品无法及时纳入医保目录，影响临床用药的可及性。

为解决上述问题，国家医保局打通非独家药品的准入通道，在2020年7月发布的《基本医疗保险用药管理暂行办法》基础上，在本次目录调整工作方案中首次明确竞价准入的操作机制。

在准入流程上，设计了“申报、遴选、测算、竞价和执行”五环工作流程，鼓励非独家品种踊跃申报，提供临床价值和市场价格的相关资料。
在竞价规则上，先由专家测算确定医保支付意愿，然后由企业自主报价，只要有一家企业报价低于医保支付意愿，该通用名就可纳入目录，以最低报价作为该通用名的支付标准。

图1 非独家药品竞价准入环节示意图

此外，为避免企业超低报价恶性竞争，国家医保局引入价格修正机制，规定当企业最低报价低于医保支付意愿的70%，以医保支付意愿的70%作为支付标准，充分体现国家医保局以减轻参保人医疗负担的管理理念，又兼顾了维护市场秩序和保持医保及企业间的多方利益平衡。


图2 非独家品种竞价示意图

三、创设新增适应症简易续约规则

在谈判药品续约及新增适应症方面，国家医保局在2022版《谈判药品续约规则》中进一步明确分类续约的判定条件，尤其是在药品新增适应症的准入方式上做了重大改革。
不同于以往新增适应采取“逢增必谈”模式，今年工作方案明确规定，谈判药品无论是否协议期满，新增适应只需满足两个关键要件，即可采用简易续约办法新增适应症：其一，谈判合同履行期内的医保基金实际支出不超过预算影响的2倍；其二，新适应症预测用量不超过原适应症的1倍。

也就是说，参照2021年出台谈判药品简易续约的调整表，根据基金支出增量和新适应症预测增量直接确定支付标准的调整幅度，而无须经过复杂的谈判新增路径。
这一规则大大提升了新增适应症的可操作性与可预测性，避免企业猜测底价，保证新适应症及时纳入医保目录。这对多适应症药物的创新激励和满足患者临床治疗需求，都是非常好的福音。据相关媒体报道，有23个药品以该种方式拓展了医保支付范围，稳定了企业和社会预期。

四、持续优化申报评审流程

本次医保谈判工作进一步完善了申报、评审工作程序，通过充分的前期准备工作，实现了评审测算工作的科学高效。在申报阶段，首次要求申报品种同步提交幻灯片形式资料，并公布示例，丰富了提交信息的要求，增强了申报资料的规范性，也使得企业在有限的时间里有更多机会向专家介绍品种，保证了评审测算的证据充分性。
同时，形式审查采取“公示-复核-公告”模式，确保品种符合申报条件，并进一步确保申报资料的完整性及真实性。

评审阶段则细化了专家评审职责，由评审专家确定谈判主规格、参照药品等内容，并由以往的综合组和专业组专家分次评审整合为联合评审，尊重临床用药习惯，并加强了专家组间的意见交流，更加科学客观地评价遴选最适合准入药品。

此外，据相关媒体报道，本次谈判前国家医保局组织谈判药品企业进行“一对一”沟通，长达14天的沟通使企业在谈判前能充分了解规则并可反馈相关意见，保证测算支付标准及企业预期谈判底价的合理性，便于后续谈判工作开展。

五、提高医保测算精细化水平

科学合理的测算工作是后续谈判工作顺利开展的坚实基础，历经几轮目录调整实践，测算流程及机制已逐步规范化、体系化。以往测算工作中，针对罕见病用药，已初步体现差异化测算思路，即为平衡前期研发投入和和上市后使用人群少的特点，适当放宽其阈值范围。

本次测算工作则进一步考虑了品种特点，做出了差异化调整，如针对适应症间价值存在差异的多适应症药品，明确其主适应症和测算路径，减少测算的主观偏倚。
随着创新体系优化、药品研发创制加速，药品在注册评审、诊疗领域及用药模式上的差异性愈加凸显，为切实反映各类药品的真实价值，测算精细化管理需求不断提高，药品准入评估机制仍有待进一步探索与优化。

以本次谈判准入的单臂试验支持上市为例，此类药品存在临床试验无平行对照组、无直接对比数据、测量指标为替代终点及所产生的证据质量不稳定的特点，需要测算路径做出相应调整，即明确参照药物选择原则、确定疗效间接比较方法、选择合适的测算模型，使得测算结果更加精准、体现突破性创新药的临床价值和市场竞争格局。
医保药品目录调整是增进民众健康福祉的重要制度。2022年国家医保局进一步优化医保目录调整机制、规范调整工作、引入创新规则，用更精细的管理、更科学的方法、更透明的流程，让老百姓更快用上好药、以实际行动助力健康中国建设。