12月22日，礼来公司与ProQR Therapeutics共同宣布扩大其许可和合作协议，双方将扩大在RNA编辑技术方面的合作，重点为新基因药物的发现、开发和商业化。

受此消息影响，ProQR Therapeutics的股价在当天大涨63.64%，目前总市值1.93亿美元。

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该合作协议最初于2021 年 9 月宣布，合作旨在应用ProQR公司专有的Axiomer® RNA 编辑平台来靶向肝脏和神经系统疾病。该平台能够以高度靶向性和特异性的方式编辑RNA中的单个核苷酸。通过这次扩大的合作，礼来和ProQR将探索Axiomer® RNA 编辑平台的进一步应用，为患有高度未满足医疗需求疾病的患者解锁新的创新疗法。

根据本次扩大协议的条款，礼来公司将通过ProQR公司的Axiomer® RNA 编辑平台来获得中枢神经系统和外周神经系统的其他靶点。礼来将支付7500万美元的预付款和股权投资，以及代价为5000万美元的进一步扩大合作关系的选择权。此外，礼来可以选择向ProQR提供公司专有递送技术的访问权限，可用于其全资管线。

根据其原始协议和扩大后的协议，ProQR总共有资格获得高达约37.5亿美元的研究、开发和商业化里程碑，以及最高可达中个位数的产品销售的分级特许权使用费。

关于Axiomer® RNA 编辑平台

ProQR公司的核心技术平台Axiomer®RNA 编辑平台能够以高度靶向性和特异性的方式编辑RNA序列中的单个核苷酸，该技术平台利用内源性的腺苷脱氨酶ADAR特定编辑RNA序列中的单个核苷酸。

ADAR 可以诱导RNA中的腺苷A转化为肌苷I，从 A 到 I 的转换实际上是从 A 到 G 的变化，因为RNA中的肌苷I被聚合酶和翻译机制识别为鸟苷G。Axiomer® RNA 编辑平台便是从ADAR的自然发展机制演变而来，这项技术可用于逆转人类已知的超过20,000种因G突变至 A 的疾病。

信息参考：https://investor.lilly.com