11月，FDA共批准了5种新药！

这5种新药，包括全球头款延缓1型糖尿病创新疗法Tzield、头个B型血友病基因疗法Hemgenix、头个新生儿癫痫孤儿药Sezaby(苯巴比妥钠)、抗肿瘤ADC药物ElahereTM、CTLA-4单抗Imjudo(tremelimumab)。而展望12月，有机构预测，又有5款创新药物或有望被美国FDA批准上市。

Toripalimab

君实生物和Coherus的toripalimab是一种抗PD-1单克隆抗体，能特异性结合T细胞表面的PD-1分子，从而阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1/PD-L1通路，重新激活淋巴细胞的抗肿瘤活性，达到治疗癌症的目的。

该药物已获得FDA的优先审查，用于两个适应症：第一是与吉西他滨和顺铂联合用于晚期复发性或转移性鼻咽癌患者的一线治疗；第二是作为单药用于含铂化疗或化疗后疾病进展的复发性或转移性鼻咽癌患者的二线或后期治疗。

Lenacapavir

吉利德科学公司的lenacapavir向FDA申请批准用于治疗有严重治疗经验(HTE)的多药耐药(MDR)HIV-1感染患者的感染。资料显示，enacapavir是一种由医疗专业人员管理的HIV-1帽状体抑制剂，每六个月与其他抗逆转录病毒药物一起皮下注射。

Lenacapavir是在临床试验CAPELLA的基础上寻求批准的，这是一项2/3期的安慰剂对照研究，该研究达到了主要终点。具体来看，FDA于今年7月接收了该药物重新提交的NDA申请，PDUFA日期设定为2022年12月27日。

Ublituximab

TG Therapeutics的Ublituximab适应症为多发性硬化(MS)，是一款糖工程化单克隆抗体，靶向B细胞表达的CD20抗原上的独特抗原表位。FDA正在审查TG Therapeutics公司用于治疗复发性多发性硬化症的紫杉醇。TG公司的申请是基于两项三期临床试验，即ULTIMATE 1和ULTIMATE 2，评估年复发率(ARR)作为其主要终点，寻求批准。

Palovarotene

益普生(Ipsen)的palovarotene适应症为进行性肌肉骨化症，是一款选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。FDA于今年6月底接收了该药物的NDA申请并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2022年12月29日。

FDA授予Ipsen/Clementia公司的palovarotene用于预防纤维发育不良骨质增生(FOP)患者的异位骨化(新骨形成)的优先审查。而Palovarotene正在寻求批准，其依据是开放标签的3期试验单治疗组试验，所有受试者都接受palovarotene的剂量，以评估安全性和剂量方案。

Mosunetuzumab

罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司的mosunetuzumab适应症为滤泡性淋巴瘤(FL)，是一款靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体的T细胞衔接双特异性抗体。FDA于今年7月初接收了该药物的BLA申请并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2022年12月29日。

据悉，FDA授予基因泰克(罗氏)的mosunetuzumab用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)的成人患者的优先审查权，这些患者之前至少接受过两种系统性治疗。滤泡性淋巴瘤是常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)的惰性(生长缓慢)形式，是一种血癌，在最初的治疗后经常复发。

免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。