昨日（9月27日），传奇生物宣布，日本厚生劳动省已批准Carvykti（西达基奥仑赛，Cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），包括无靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞输注治疗史的患者，以及既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，且对末次治疗无响应或已复发的患者。

据了解，此次批准是基于一项开放标签、单臂、多中心的Ib/II期研究，用于评估Cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性。该研究纳入了97位既往接受过中位六线治疗，包括PI、IMiD和抗CD38单抗的患者。

研究结果显示，接受西达基奥仑赛一次性治疗的非日本人群显现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达96.9%（95%CI，91.2-99.4 n=97）。值得注意的是，65名患者达到了严格意义上的完全缓解（sCR），严格意义上的完全缓解率达67%（95%CI，56.7-76.2），即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状。在多发性骨髓瘤日本患者中观察到的疗效与非日本人群一致。在18个月的中位随访时间里，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月。

安全性方面，CARTITUDE-1研究在106名成人患者中进行了评估，包括97名非日本人群和9名日本患者。在接受西达基奥仑赛治疗的106名患者中，有105名（99.1%）患者出现了不良反应。最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（94.3%）、血细胞减少症（79.2%）、中性粒细胞减少症（75.5%）、血小板减少症（59.4%）、贫血（51.9%）、神经系统不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血症（11.3%）。

截至目前，西达基奥仑赛已在2个国家，1个区域获批上市。今年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者，5月，又获得欧盟委员会附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。现阶段，西达基奥仑赛在国内的上市申报正在推进中。

今年7月，金斯瑞发布公告称，截至2022年6月30日止，西达基奥仑赛季度产生贸易销售净额约2400万美元，约合人民币1.62亿元。

附全球范围内已上市CAR-T产品一览