美国药品研究与制造企业协会(PhRMA)成员公司对研发(R&D)的持续投资带来了大量改变人类健康的新药。治疗多种疾病（包括慢性病和罕见病）以及应对COVID-19等紧迫新健康挑战的创新生物制药方法正在产生积极影响。

据近期发布的最新数据，根据2022年PhRMA会员年度调查，仅2021年，PhRMA会员企业就在研发上投入了1023亿美元，是有记录以来的最高投资水平。调查还发现，2021年，大约每5美元的收入中就有1美元投入到研发中。此外，PhRMA成员的研发支出占2020年整个美国生物制药行业研发支出估计1222亿美元的大部分。



过去20年来，PhRMA会员企业在新药研发上的投资总额超过1.1万亿美元。此外，创新并不会在获得美国食品药品监督管理局(FDA)的初步批准后停止。持续的研发可以为已批准的适应症和用于开发药物产生进一步的数据，这些数据可能用于未满足医疗需求增加的新适应症。

物制药公司处于强大的研发生态系统的核心，该生态系统为患者开发了创新的治疗方法：

仅在2021年，FDA的药物评价与研究中心(CDER)就批准了50种新药。此外，生物制品评估和研究中心(CBER)批准了10种。这些新药有望改变许多使人衰弱的疾病，从而提高生存率、改善健康结果、提高生活质量——在许多情况下，新药首次为患者提供了治疗选择。

即使在药物已经获得FDA批准之后，持续的研发通常会促使药物的新用途开发，包括用于疾病早期的治疗、有助于使药物更容易服用的新配方，以用于不同的患者群体，例如作为儿科人群，或完全不同的疾病或状况。仅在2021年，就有几种药物被批准用于超出其原始FDA批准的用途，包括治疗许多不同类型的癌症以及许多罕见和慢性疾病。

自2000年以来，已有近900种新药获得FDA批准，帮助患者延长寿命、提高健康质量。在惠及患者的新疗法中，包括针对影响婴儿和儿童的破坏性罕见遗传疾病的首个基因疗法、丙型肝炎的治愈性疗法、一系列为癌症患者带来前所未有的缓解率的CAR-T细胞疗法，以及免疫疗法和靶向疗法。近年来，被广泛认为推动美国患者癌症死亡率加速下降的疗法也不断涌现。

最近的报告显示，大量研发致力于解决未满足的医疗需求，其中包括500多种用于治疗血液疾病（包括血癌）的药物。