Beam Therapeutics 成立于 2017 年，是首家利用基因编辑技术开发研制单项药品的技术公司，由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦 (David Liu) 及 J. Keith Joung三位 CRISPR 领域的“大神级人物”联合创办。

由此可见，Beam的创始人涵盖了3位基因编辑领域大牛。

8月1日，FDA通过电子邮件通知Beam，其 CAR-T 疗法BEAM-201的新药申请已被搁置。FDA并没有指明临床试验暂停的原因，但是会在30天内下发正式文件。其实在今年6 月底，Beam就已经提交了该申请。

鉴于此消息，Beam 股价在盘前交易中下跌超过 10% 至 56.25 美元，而上周五收盘价为 62.98 美元。

Beam 成立于五年前，此后获得了大量资金支持。2020 年 2 月，Beam 首次公开募股筹集了 1.8 亿美元；今年1 月份与辉瑞签署了一项大规模的基因编辑治疗许可协议，获得了 3 亿美元的预付款，未来可能获得 13.5 亿美元的里程碑付款。截至第一季度末，Beam资产上显示有12 亿美元现金。

Beam 是碱基编辑的领先开发商，该方法源自哈佛大学基因编辑专家 David Liu 实验室的研究。与切割两条 DNA 链的第一代 CRISPR 编辑不同，碱基编辑旨在改变单个 DNA“字母”而不会导致双链断裂，这种方法被认为风险较小。

Beam-201，是一种现成的或同种异体疗法，这意味着它来自供体细胞，而不是像传统的 CAR-T 那样来自患者自身的细胞。Beam 正试图将 BEAM-201 用于复发/难治性急性淋巴细胞白血病的人体研究，这是一种靶向 CD7的同种异体 CAR-T疗法。

Beam研发管线 来源：Beam官网

凭借其基础编辑的现成 CAR-T疗法，该公司已获得美国监管机构的批准，可以开始一项治疗镰状细胞病的药物 BEAM-101 的研究，预计将在今年晚些时候开始招募患者参加该试验。

BEAM-201旨在克服百时美施贵宝、诺华和吉利德的个性化癌细胞疗法的一些局限性，这些疗法被批准用于治疗某些白血病和淋巴瘤。该疗法使用来自捐赠者的细胞，而不是患者本身，并同时使多个基因“沉默”——Beam声称这种方法可以使这些细胞更耐用。

BEAM-201 是一种治疗白血病和淋巴瘤的实验性药物，预计今年将与第二种镰状细胞药物 BEAM-102 一起推出。

参考资料：
[1]https://beamtx.com/pipeline/
[2]https://www.fiercebiotech.com/biotech/beams-light-scatters-fda-blocks-phase-1-study-lymphoma-car-t