近日，武田（Takeda）宣布，其皮下注射免疫球蛋白疗法HyQvia，在维持治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）的随机、安慰剂对照、双盲的3期临床试验ADVANCE-1中达到其主要终点。

这项关键临床试验评估了132名成年CIDP患者使用HyQvia的疗效、安全性和耐受性。这些患者在接受治疗前至少使用了3个月稳定给药的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。以炎性神经病变原因和治疗（INCAT）残疾评分作为评判依据，主要终点分析表明，当患者以和先前接受IVIG时同样的频率和剂量进行给药时，HyQvia相比于安慰剂可显著减少CIDP的复发（9.7%对比31.4%；p=0.0045）。

此外，HyQvia显示出良好的安全性，在接受HyQvia治疗的62例患者中，大多数与治疗相关的不良事件均为轻度或中度。正在进行的ADVANCE-3临床试验数据将进一步支持HyQvia在CIDP中的安全性。ADVANCE-3研究对一些参与者进行了长达六年的随访。

更多的数据将在即将到来的医疗论坛上披露。这些结果支持了HyQvia被开发为CIDP维持治疗的皮下免疫球蛋白解决方案。武田表示，将在2022年向FDA和EMA提交HyQvia的新药申请。

CIDP是一种罕见的慢性获得性免疫介导的周围神经系统疾病，其特征是远端和近端肢体进行性和对称性的无力，以及肢体感觉功能受损。CIDP的全球发病率为0.67-10.3例/10万例，由于症状进展缓慢，常常需要数月至数年才会被确诊。

HyQvia是一种含有重组人透明质酸酶和从人血浆中采集的免疫球蛋白（Ig）的皮下注射药物，每3~4周给药一次。其中，免疫球蛋白可以维持身体的免疫系统，重组人透明质酸酶部分则可以帮助更多的免疫球蛋白被人体吸收。HyQvia在美国被批准用于治疗原发性免疫缺陷（PI）成人患者，在欧盟还被批准作为治疗患有严重或复发感染、抗菌治疗无效、经证实的特异性抗体失效（PSAF）或血清IgG水平低于4 g/L的PI和继发性免疫缺陷（SID）的成年人、儿童和青少年的替代疗法。

武田血浆衍生疗法业务部研发主管Kristina Allikmets博士说：“尽管静脉注射免疫球蛋白治疗CIDP的疗效和安全性已得到了充分的证实，但长期服药依然会给患者带来巨大的负担。因此，想要减少输液点的数量和缩短给药时间和频率的话，极有必要开发一种既有效又可以每月在家或医院就能进行的疗法。我们致力于尽快将这种治疗带给CIDP患者。”

参考资料：
[1] Takeda Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 Clinical Trial Evaluating HYQVIA® for Maintenance Treatment of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy (CIDP). Retrieved July 21, 2022, from https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2022/takeda-announces-positive-topline-results-from-pivotal-phase-3-clinical-trial-evaluating-hyqvia-for-maintenance-treatment-of-chronic-inflammatory-demyelinating-polyradiculoneuropathy-cidp/