2022年6月23日，诺华宣布，Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）获美国FDA加速批准，用于治疗BRAF V600E突变不可切除或转移的6岁及以上儿童和成人实体瘤患者，这些患者之前均已接受过系统治疗并且无满意的替代疗法选择。根据加速批准程序，该适应症的持续批准可能依据确认性临床研究中有关临床获益的验证和描述。Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）是首个也是唯一一个获批的不限瘤种BRAF/MEK抑制剂，适用于携带BRAF V600E突变的所有实体瘤，而该突变可驱动20多种不同类型的实体瘤生长，并且它也是唯一一款获批的适用于儿童肿瘤患者的BRAF/MEK抑制剂。


来源：Novartis官网

“Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）在多种BRAF阳性的肿瘤类型中显示出具有临床意义的疗效，包括一些没有其他可用的治疗选择的罕见癌症患者”，首席科学家Vivek Subbiah博士说，“医生应该考虑将BRAF测试作为常规诊断步骤，这可以为治疗许多实体瘤患者提供新的选择。”

FDA的批准是基于三项临床试验中证明的临床有效性和安全性。在II期ROAR篮式研究和NCI-MATCH proprotocol H研究中，使用Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）的BRAF V600E突变实体瘤患者的总体反应率高达80%，包括高分期和低分期的胶质瘤、胆道恶性肿瘤以及妇科和胃肠道的特定癌症。另一项研究（X2101研究）证明了Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）在儿科患者中的临床有效性和可接受的安全性。

“攻克癌症的过程是非常棘手的，这就是为什么我们继续遵循科学，因为我们追求有意义的进展和新方法来治疗癌症是如此重要”，诺华（美国）肿瘤学负责人Reshema Kemps-Polanco说，“我们深表感谢，正是患者以及众多个人和团队的共同努力，使得Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）的获批成为可能，我们将持续努力为更多的癌症患者做更多的事情。”

在这些研究中观察到的Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）的安全性与其他已批准的适应症的安全性一致。

BRAF突变已被确定为多种实体瘤癌症生长的驱动因素，包括罕见的癌症类型，这些癌症类型在III期试验中可能具有挑战性，并且通常具有有限的治疗选择。BRAF V600E是最常见的BRAF突变类型，占BRAF突变肿瘤中的90%。

Tafinlar®（达拉非尼）+Mekinist®（曲美替尼）

Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）是全球靶向BRAF/MEK抑制研究领域的领导者，通过阻断与各种类型癌症生长有关的BRAF和MEK激酶相关的信号通路来抑制肿瘤生长。Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）已在20多项正在进行的和已完成的试验中对6,000多名BRAF阳性患者进行了研究，包括1岁及以上的儿童患者，并已给全球20多万患者开具处方。

Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）也被批准用于BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤，作为手术后BRAF V600突变阳性黑色素瘤的辅助治疗；同时也用于BRAF V600突变阳性转移性非小细胞肺癌和BRAF V600突变阳性间变性甲状腺癌的治疗。Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）不适用于治疗结直肠癌或野生型BRAF实体瘤患者。

里程碑事件

2022年6月23日，FDA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAFV600突变不限瘤种的实体瘤。
2022年3月25日，NMPA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF V600突变阳性转移性非小细胞肺癌。

2020年3月6日，NMPA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）用于BRAF V600突变阳性III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗。

2019年12月18日，NMPA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。

2018年8月29日，EMA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）用于完全手术切除后BRAF V600突变阳性黑色素瘤III期患者的辅助治疗。

2018年5月4日，FDA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗无更好治疗方案的BRAF V600E突变的局部晚期或转移性未分化甲状腺癌。

2018年4月30日，FDA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗完全切除后BRAF V600E/K突变黑色素瘤。

2018年3月23日，PMDA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF突变不可切除的晚期/复发性非小细胞肺癌。

2017年12月22日，FDA授予Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAFV600突变完全切除后III期黑色素瘤患者优先审评。

2017年10月23日，FDA授予Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗完全切除后BRAF V600突变阳性III期黑色素瘤患者突破性疗法认定。

2017年6月22日，FDA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF V600E突变转移性非小细胞肺癌。

2017年6月6日，EMA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF V600阳性晚期或转移性非小细胞肺癌。

2015年9月1日，EMA批准Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAF V600突变的不可切除或转移性成人患者黑色素瘤。

2015年7月24日，FDA授予Tafinlar® （达拉非尼）+ Mekinist® （曲美替尼）治疗BRAFV600突变不可切除或转移性黑色素瘤成人患者优先审评、CHMP积极意见反馈。

作为全球领先的跨国药企，诺华目前已经有多款肺癌治疗药物获批，在肿瘤领域更拥有覆盖乳腺癌、肺癌、黑色素瘤、肾癌以及血液疾病等广泛的产品组合和丰富的产品线。诺华致力于提升创新药品的可及性，让更多中国患者尽快获益于创新成果，为他们带来健康和希望。