日前，Amylyx Pharmaceuticals公司宣布，加拿大监管机构已经批准Albrioza（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）有条件上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是这款创新疗法在全球范围内首次获得监管机构的批准。

ALS俗称“渐冻症”，是一种罕见的运动神经元病，患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，早期症状轻微，可能只有无力、肉跳、疲劳等症状，之后逐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭。ALS病因至今不明，20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，另外有部分环境因素。与另一种运动神经元罕见病——脊髓性肌萎缩症（SMA）相比，ALS的发病年龄在30-60岁之间，且大多数为散发病例，没有明确的家族史，而SMA作为遗传病，发病时间较早。同时，ALS疾病发展相对更加迅速，常常在数年内导致患者丧失生活自理能力甚至死亡。

Albrioza包含两种成分，苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可降低未折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致的细胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。

Albrioza的批准基于名为CENTAUR的多中心2期临床试验，涉及137名ALS患者，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期。结果显示，在24周的时间内，接受Albrioza治疗的患者平均评分改善2.32点。目前具体研究已经发表在《新英格兰医学杂志》上。

加拿大批准上市的条件之一是Amylyx需要进行验证性临床试验，进一步验证Albrioza在ALS患者中的疗效。目前，该公司已经开展名为PHOENIX的全球性3期临床试验，预计2024年获批IND。