近日，安进（Amgen）公布了其RNAi疗法olpasiran（曾用名：AMG 890）在2期临床试验中获得的积极顶线数据。试验结果表明olpasiran可显著降低脂蛋白（a）——Lp（a）水平。

高Lp（a）定义为血浆中Lp（a）水平≥125 nmol/L，影响约20%的世界人口，是心血管疾病的重要遗传风险因素。Olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低人体载脂蛋白（a）的产生，载脂蛋白（a）是Lp（a）的关键成分。

OCEAN（a）-DOSE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，在281名患有动脉粥样硬化性心血管疾病和Lp（a）>150 nmol/L的受试者中进行。患者被随机分配接受不同剂量的olpasiran皮下注射或安慰剂的治疗。主要终点是36周时Lp（a）相对于基线的百分比变化。次要终点是48周时Lp（a）相对于基线的百分比变化。

试验数据表明，在第36周（主要终点）和第48周（治疗期结束）时，大多数治疗剂量患者组的Lp（a）水平与基线相比，降低达到或超过了90%。在治疗期间未发现新的安全问题。这一2期临床研究的详细数据将在未来的医学大会上发表。

“自从大约60年前首次发现Lp（a）以来，它一直是一个难以靶向的靶标，因为饮食、运动与目前可用的药物对Lp（a）水平的影响都很小，使患者的选择有限。”安进研发执行副总裁David M. Reese博士说，“我们对这些结果充满信心，并期待推进olpasiran作为Lp（a）高患者的潜在治疗方法。”

参考文献：
[1] AMGEN ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE PHASE 2 DATA FOR INVESTIGATIONAL OLPASIRAN IN ADULTS WITH ELEVATED LIPOPROTEIN(a). Retrieved June 2, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-announces-positive-topline-phase-2-data-for-investigational-olpasiran-in-adults-with-elevated-lipoproteina-301557448.html