2022年5月20日，美国Athersys公司透露其针对中风患者的干细胞疗法（MultiStem®细胞疗法）未能达到 2/3 期试验的主要终点后，Athersys 的股价在当天开盘时暴跌 60% 至 30 美分。

MultiStem®细胞疗法是一款同种异体的体干细胞再生医学候选产品。

MultiStem代表了一种独特的“现货”干细胞候选产品，源自成年捐赠者的骨髓细胞库。它以可扩展的方式制造，可以冷冻储存很长时间，并且无需组织匹配或免疫抑制剂即可使用。并且，该药物通过静脉滴注给药后，细胞在体内促进愈合或组织修复，但随后会从体内清除而不是在体内累积或者替代原有器官。

2021年8月，Athersys宣布其合作伙伴Healios KK已经完成TREASURE研究在日本的注册，以评估MultiStem®(HLCM051，invimestrocel)细胞疗法对缺血性中风患者的治疗。

此次的TREASURE研究是一项随机、双盲、2/3期试验，旨在确认MultiStem治疗缺血性中风患者的有效性和安全性。该试验在日本进行，共招募了 206 名患者，平均年龄为78岁；他们在中风发作后18-36小时内，被分为两组，随机接受单次静脉输注MultiStem 干细胞治疗或安慰剂。最终患者在90天内没有显示出具有统计学意义的显著改善，临床试验未达主要终点。

由于TREASURE研究的患者年龄较大，患者不太稳健且恢复速度较慢。

虽然2/3期临床试验在90天时未达主要重点，但治疗后的1年内，患者的生活质量都得到了改善。

目前Athersys正在进行MASTERS-2研究，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在招募北美、欧洲和其他地区的300名患有中度至中度缺血性中风的患者，研究MultiStem 治疗缺血性中风的效果。此次试验参与者将更年轻，中风严重程度较低，人数更多，试验获得成功的可能性很大。

Athersys首席执行官 Dan Camardo 表示：“此次MultiStem®细胞疗法2/3期临床试验为Healios 指明了前进的道路，并给了我们对 MASTERS-2研究的信心。我们期待与 Healios 继续合作，并努力将这一重要疗法推向日本市场。”

关于Athersys

Athersys 是一家老牌干细胞公司，成立于1995年，并于2007年在纳斯达克上市，该公司专注于干细胞和再生医学领域。拥有领先产品MultiStem，已于201年7月获得美国FDA批准用于治疗I型粘多糖贮积症。目前，MultiStem重点扩展适应症是缺血性中风，FDA 已授予该疗法快速通道称号以及再生医学高级疗法(RMAT)称号。

研发管线

Athersys 公司的研发管线分为三大方向：神经病学、炎症和免疫、心血管疾病。

参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/athersys-stock-plunges-60-wake-stroke-stem-cell-therapy-missing-endpoint