4月28日，FDA将会对百时美施贵宝的心肌病新药Mavacamten进行裁决。

Mavacamten是新型（first-in-class）口服心脏肌球蛋白的变构调节剂。2020年10月，百时美施贵宝通过131亿美元收购Myocardia公司获得该药，以减少公司对癌症药物的依赖，加强其心脏病治疗的地位。

Mavacamten通过抑制导致过度收缩、左心室肥大和顺应性降低的过度肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥形成来降低心肌收缩力。在临床和临床前研究中，Mavacamten一直在降低心壁压力的生物标志物，减少过度的心脏收缩，并增加舒张顺应性。

2021年3月19日，FDA已接受Mavacamten的新药申请（NDA），用于有症状的阻塞性肥厚型心肌病(oHCM)的患者。FDA将处方药用户费用法案(PDUFA)的目标日期指定为2022年1月28日。

该NDA提交是基于关键的3期EXPLORER-HCM试验的结果，该试验评估了Mavacamten在有症状的oHCM患者中与安慰剂的对比。试验结果表明，Mavacamten表现出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面具有临床意义的改善，并可缓解左心室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要终点均具有统计学意义。

不过，FDA在去年11月将PDUFA期限推迟了3个月至今年4月28日，原因是该机构需要更多时间来制定一项安全监测计划(风险评估和缓解策略)。

值得一提的是，2020年8月，联拓生物在创立当天宣布与MyoKardia达成战略合作，引进Mavacamten在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利，为此支付4000万美元首付款和1.475亿美元监管和销售里程碑付款。

今年2月7日，国家药品监督管理局药品审评中心授予Mavacamten突破性治疗药物认定，用于治疗有症状的oHCM成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。

联拓生物计划进行一项代号为EXPLORER-CN的3期注册研究和一项药代动力学（PK）研究。如果以上临床研究结果与全球临床数据一致，联拓生物将结合中国数据和全球数据，递交上市申请。

百时美施贵宝计划今年开始一项非阻塞性HCM的3期研究，该项目用于射血分数保留心力衰竭的研究也进入到2期。

Mavacamten也不乏竞争者。

去年，Cytokinetics公司公布了其HCM新药Aficamten(CK-274)令人鼓舞的2期数据。该药物在阻塞性HCM方面获得了FDA的突破性指定，正在进入名为SEQUOIA-HCM的3期临床试验阶段。 而该项目用于非阻塞性疾病的研究正处于2期。

而在国内，2020年7月，箕星与Cytokinetics签订许可合作协议，箕星获得了Aficamten在大中华地区开发和商业化的独家许可。

2021年12月，箕星宣布顺利完成Aficamten用于治疗肥厚型心肌病的中国1期临床试验。

今年2月16日，国家药品监督管理局药品审评中心授予Aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治疗药物认定。