近日，Amryt公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议在欧盟（EU）批准oleogel-S10用于6个月及以上营养不良性和交界性大疱性表皮松解症（EB）患者部分厚度伤口（PTW）的治疗。新闻稿指出，如果获得批准，oleogel-S10将成为欧洲首个获批用于EB患者的治疗方法。

EB是一种破坏皮肤、黏膜和内上皮衬里的罕见遗传性疾病，以皮肤极度脆性和水疱发生为特征。重度EB患者会出现严重的慢性水疱，皮肤溃疡和瘢痕，手足残毁性瘢痕，关节挛缩，食管和黏膜狭窄，以及有侵袭性鳞状细胞癌、感染和过早死亡的高风险发展。

Amryt的主要开发候选药物oleogel-S10是一种植物药产品，含有桦树皮中的桦树三萜。在涉及角质形成细胞分化和迁移的伤口愈合过程中，oleogel-S10通过桦树三萜对炎症和上皮再生的作用来加速伤口闭合，是一种潜在的治疗交界性和营养不良性EB皮肤表现的方法。

新闻稿指出，基于oleogel-S10的EASE试验是迄今为止在全球28个国家的58家研究中心进行的针对EB患者的最大型3期临床试验，包括3个月的双盲随机对照阶段，以及随后的24个月的开放标签、单臂阶段。在之前的新闻报道中，Amryt公司已经公布了EASE试验中两年开放标签阶段（OLP）的12个月的积极中期分析结果。

结果显示：

该试验在双盲阶段（DBP；90天）达到了主要终点；与使用对照凝胶治疗的伤口相比，使用oleogel-S10治疗的目标伤口在第45天达到首次伤口完全闭合的频率更高，具有显著的统计学意义（P=0.013）

DBP中接受oleogel-S10治疗的患者（n=109）的总体表面积创伤百分比（BSAP）从DBP研究开始时的12.1%降至DBP结束时的7.4%

在OLP中继续接受oleogel-S10治疗（其中100例在DBP中接受oleogel-S10治疗）和接受OLP第12个月评估的患者（n=56）中，BSAP进一步降低至5.4%（相当于oleogel-S10治疗至少15个月）

继续使用oleogel-S10治疗的耐受性良好；在中期OLP分析中未观察到新的安全性信号。

Amryt的首席执行官Joe Wiley博士评论说：“CHMP建议oleogel-S10在欧洲获批是Amryt历史上最重要的里程碑，对于遭受这种衰弱疾病困扰的患者来说是一个重大的积极进展。”

参考资料：
[1] CHMP adopts positive opinion for Filsuvez® for the treatment of Dystrophic and Junctional EB. Retrieved April 22, 2022, from https://otp.tools.investis.com/clients/uk/amryt_pharmaceuticals_dac1/usn/usnews-story.aspx?cid=1375&newsid=82666
[2] Amryt Announces Positive Interim Analysis Data From Open Label Phase of EASE Phase 3 Trial in EB. Retrieved March 26, 2022, from https://otp.tools.investis.com/clients/uk/amryt_pharmaceuticals_dac1/usn/usnews-story.aspx?cid=1375&newsid=82220