近日，马萨诸塞州剑桥市，hC Bioscience, Inc. 是一家专注于针对蛋白质功能障碍的一流 tRNA 疗法的药物发现和开发公司，已完成 2400 万美元A轮融资。由强大的投资者财团牵头，包括 ARCH Venture Partners、Takeda Ventures 和 8VC。

hC Bio 正在推进两个互补的平台。一种是在“无义突变”或提前终止密码子 (PTC) 导致蛋白质功能障碍时恢复蛋白质功能，这一问题占所有人类疾病的 10-15%。该平台称为 PTCX（“Patch”），采用 tRNA 抑制遗传密码中的此类错误，从而产生适当的全长蛋白质。

hC Bio 同时正在开发第二个基于 tRNA 的平台，称为 SWTX（“Switch”），以针对由错义突变引起的疾病。该技术旨在纠正导致疾病的蛋白质中的此类突变。

爱荷华大学的 Leslie J. Williams 和 Christopher Ahern 教授创立了这家公司，以翻译和加强在 Ahern 实验室进行的基础工作。Chris Ahern 和 John Lueck（现任罗切斯特大学助理教授）确定了用于人类 PTC 变异驱动疾病的工程转移 RNA。

“我们正在开发药物，在不编辑基因的情况下将蛋白质功能恢复到预期状态，”Williams说。“无论突变的基因或位置如何，单一的 tRNA 疗法都有可能治疗许多疾病。”

在 hC Bioscience 完成 A 轮融资的同时，该公司还任命 David Altreuter 博士为首席技术官。

Altreuter 博士在新药产品的设计和开发方面拥有丰富的经验，其中创新递送具有核心作用。作为通过临床开发转化发现的专家，他拥有 40 多项专利/专利申请，并曾在 Lyndra Therapeutics、Acusphere、Alnylam、Selecta Biosciences 和 Quiet Therapeutics 担任领导职务。