2月23日，武田（Takeda）与Code Biotherapeutics （Code Bio）联合宣布达成合作和选择权协议，武田将利用Code Bio专有的靶向3DNA非病毒基因药物递送平台，设计和开发用于罕见病适应症的基因疗法。据新闻稿介绍，本次合作潜在的总交易价值高达20亿美元。

通过协议，武田和Code Bio将设计和开发一种利用Code Bio的3DNA平台进行肝脏罕见病项目的靶向基因疗法，外加进行中枢神经系统罕见病项目的额外研究。武田有权对四个项目的独家许可行使选择权。根据协议条款，Code Bio将获得两位数的百万美元的前期、近期里程碑和研究资金付款。Code Bio也有资格获得未来开发和商业里程碑付款加上分级特许权使用费，如果这四个项目都实现里程碑，本次合作潜在的总交易价值高达20亿美元。武田和Code Bio将合作开展研究活动，直至候选药物遴选。选择权实施后，武田将负责进一步开发和商业化。

Code Bio的靶向3DNA非病毒基因药物递送平台旨在克服其他基因药物递送途径的关键限制，充分释放基因药物的潜力。3DNA平台的多价合成设计能够实现细胞特异性靶向、大型遗传有效载荷的递送和重复给药的潜力。广泛的临床前数据已经证明，靶向制剂在将遗传物质递送到靶细胞和组织方面具有高度特异性和有效性，没有证据表明脱靶效应或所见平台相关的安全性问题。

Code Bio董事长、首席执行官兼联合创始人Brian P. McVeigh先生表示：“我们很自豪能与基因疗法和罕见病领域领导者武田合作。此次合作将进一步提升我们的能力，将武田在基因疗法和罕见病方面的专长与我们在递送基因药物方面的专长结合在一起，推动我们的使命，为罹患严重和危及生命的遗传疾病的患者带来有意义的治疗和治愈手段。”

武田罕见病药物发现部负责人Madhu Natarajan博士表示，“我们旨在通过新一代基因治疗项目，为罕见遗传和血液系统疾病患者提供功能性治愈。Code Bio的3DNA平台将有望使我们能够开发出优于目前的，可重复给药和持久的基因疗法。”

Code Bio成立于2021年，总部位于美国费城（Philadelphia），致力于开发基因药物来治疗和潜在治愈严重和危及生命的遗传疾病。Code Bio利用其新颖的非病毒多价合成DNA递送平台3DNA，克服了基于病毒的递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法重复给药和生产复杂性。据该公司官网资料介绍道，其3DNA平台已证明能够递送接近10kb的基因，且尚未达到可递送基因大小的上限。值得一提的是，在成立当年4月，该公司完成由4BIO Capital和UPMC Enterprises联合领投的1000万美元种子轮融资，武田风险投资（Takeda Ventures）等参投。

参考资料：
[1] Code Biotherapeutics Announces Collaboration with Takeda to Use Proprietary 3DNA Genetic Medicine Delivery Platform to Design and Develop Gene Therapies for Rare Diseases. Retrieved 2022-02-22, from https://www.businesswire.com/news/home/20220222005249/en