2020年，中国新发癌症病例数与癌症死亡人数均位居全球第一，全年新发癌症人数高达457万人，人们谈癌色变。不过，随着医学的发展，许多类型的癌症已经不再是绝症，治疗癌症的方法不断创新。其中，免疫疗法是癌症治疗领域最具前景的发展方向之一。

与传统的化疗、放疗等治疗方法相比，CAR-T疗法不仅对复发、难治性肿瘤患者表现出了突破性疗效，而且靶向杀伤癌细胞，避免了对正常细胞和组织的损伤，可以避免很多传统癌症治疗方法的弊端。

CAR-T疗法是以治愈癌症为目标，在血液性肿瘤的治疗中，CAR-T的有效率甚至超过80%。但由于其生产体系和使用场景比较苛刻，尚未普及用于癌症治疗中。不过，现代生物技术日新月异，可以预测未来CAR-T潜力会进一步被开发，给更多癌症患者带去希望。

CAR-T疗法是什么

CAR-T疗法是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而被激活，通过释放穿孔素、颗粒酶素B等直接杀伤肿瘤细胞，同时还能释放细胞因子募集人体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可形成免疫记忆T细胞，获得特异性的抗肿瘤长效机制。

简单地说，原本癌症患者体内的T细胞可能无法对癌细胞造成影响，通过CAR-T疗法改造后，能准确识别特异性肿瘤抗原的受体表达，对癌细胞发起“猛烈攻击”。国宾夕法尼亚大学研发CAR-T治疗法团队负责人卡尔教授将改造后的T细胞称为“连环杀手”——仅仅一个改造后的T细胞就可以杀死10万个癌细胞。

CAR-T 疗法由于在血液肿瘤领域出色的疗效备受关注，对血液肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤具有高缓解率、低耐药性、不良反应少等优势，可能将改变千万肿瘤患者的命运。遗憾的是，CAR-T疗法在治疗实体瘤方面效果甚微。

使用CAR-T疗法大致上有五个步骤：
1.从癌症患者体内分离出T细胞
2.对T细胞进行活化
3.利用基因工程将能特异识别肿瘤细胞的CAR结构转入T细胞
4.体外培养，大量扩增CAR-T细胞，几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞
5. 回输CAR-T细胞，观察疗效并严密监测不良反应

国内现状

作为一种创新疗法，CAR-T疗法在国内已经开始应用于临床治疗。

据新闻报道，2021年8月26日，国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者在上海瑞金医院出院。

患有复发的弥漫性大B细胞淋巴瘤陈女士采用阿基仑赛注射液治疗两个月后，体内已经暂时检测不到癌细胞，症状完全得到了缓解。

虽然CAR-T疗法前景巨大，但是价格昂贵，患者往往难以承担，阿基仑赛注射液零售定价为120万元。这是因为CAR-T是一种个性化定制的细胞疗法，每个患者的CAR-T细胞都需要单独批次生产，研发成本高，制备过程复杂。

自2017年FDA首次批准诺华CAR-T产品Kymriah上市后，CAR-T疗法快速发展，成为全球目前最热门的免疫疗法，截止目前全球累计7款产品获批，其中有两款2021年在中国上市，分别是复星凯特的CAR-T 细胞治疗产品阿基仑赛注射液和药明巨诺的CAR-T细胞治疗产品瑞吉奥伦塞注射液。

作为中国首款CAR-T细胞治疗产品，阿基仑赛注射液于2021年6月获批，出现在2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单中，但最终没有进入医保目录谈判环节。如何将天价创新药物商业化仍是药企要面对的现实问题。

预计中国的CAR-T市场规模将从2021年的6亿元人民币迅速增至2024年的54亿元人民币，并继续以28.7%的复合年增长率在2030年达到243亿元人民币。

传奇生物CAR-T疗法临床暂停

2月15日传奇生物公司官网发布消息，在 2 月 11 日收到美国 FDA 的邮件通知，通知其暂停LB1901 的 1 期临床试验，预计将于2011年3月11日收到FDA的正式临床暂停函。

LB1901是传奇生物的一项针对恶性CD4+T细胞的试验性自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤(TCL)的成人患者。CD4是一种在大部分T细胞淋巴瘤亚型中均匀表达的膜表面糖蛋白。

截至目前，已经有一名患者在该项临床试验中接受了注射。在收到FDA的临床暂停通知之前，出于患者外周血CD4+T细胞计数低的原因，传奇生物依照试验方案已经暂停了该临床试验并通知了FDA。该名患者未发生药物相关严重不良事件(SAEs)，目前正在按照试验方案进行监测。

另外，除了LB1901，传奇生物研发的另一项CAR-T细胞疗法cilta-cel将于2月28日完成审批，这是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）。