美国 FDA 局长提名人 Robert Califf 承诺如果提名得到确认，将采取加速和“强有力的行动”要求制药企业提供加速审批药物所需的科学证据。2022 年 2 月 4 日美国参议院财政委员会主席 Ron Wyden 在一封公开信中提到了与 Califf 关于加速审批制度改革讨论。

Wyden 在信中要求 Califf 通过一系列五个问题进一步概述其加速审批改革方法，以“确保改革力度”：

1. 将使用什么标准来确定企业是否未能遵守确证性证据要求？
2. 希望如何让落后的企业承担责任？将使用哪些现有的 FDA 权力？
3. 将如何衡量对明确执行标准的遵守情况？
4. 如果这些行动没有取得成功，是否会要求国会授予更多权力？
5. 当加速批准药物未能提供证据证明疗效时，你将如何利用你的职位使用现有授权优先政策改革？

Wyden 的发言人表示，Wyden 与 Califf 进行了“富有成效的通话”。上面这些额外的问题旨在继续对话，并就 Califf 在加速审批问题上的承诺建立书面记录。

Wyden 对 FDA 最近对于渤健阿尔茨海默药 Aduhelm 的加速批准以及 Aduhelm 的定价和其对医保保费的影响感到不满。作为药品定价改革的坚定支持者，Wyden 在给 Califf 的信中表达了对加速审批药物的成本的担忧。同时也更直接地在 FDA 权力范围内提出了一些问题，例如，FDA 没有利用其全部权力让制药企业在拖延提供加速审批所需的确证性临床证据时承担责任。

但是，Wyden 可能高估了 FDA 当前对于未能完成确证性试验的执法权力。

他的信中提到了“加速撤销”程序，该程序已写入美国法律，并赋予 FDA 在批准后研究没有确证预期临床获益，其它证据表明药物不安全或无效，或者申办人散布有关产品的虚假或误导性宣传材料时，使用加速程序撤销加速批准产品的权力。FDA 还在其发布的指南中概述了这一加速撤销过程。

但是，法律也为申办人提供了听证的机会，这一过程对 FDA 来说非常耗时。除非企业自愿同意下架产品，否则 , 在具体操作中撤销的过程并没有任何加速。
例如，从咨询委员会投票撤销加速批准适应症到 FDA 局长做出最终决定，Genentech 的 Avastin 乳腺癌适应症的撤销用了 16 个月的时间。而关于 FDA 计划撤销 Covis 的早产预防药 Makena 的持续争议已经持续了 22 个月。

就在 Wyden 发信的前一天 , FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 在国会作证表示，FDA 需要更多的权力来快速撤销加速批准的产品 , 并且表示如果申办人不同意撤销，现有的流程繁琐且需要大量资源。

作者：识林-Acorn