相信看过电影《我不是药神》的各位都了解到一种可怕的疾病--慢粒白血病，又称慢性髓性白血病（CML）。电影中的“主角”是名叫格列宁（原型为格列卫）的抗癌药。

格列卫，即伊马替尼是治疗慢粒白血病的第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗慢性粒细胞白血病急变期、加速期或α-干扰素治疗失败后的慢性期患者。因为其耐受较好，副作用小，如今仍是治疗慢粒白血病的一线用药。

第二代TKI包括达沙替尼、尼罗替尼和博舒替尼。

达沙替尼适用于对伊马替尼等治疗方案耐药或不能耐受的CML所有病期的成人患者。还可用于费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+All)成年患者。

尼罗替尼适用于新诊断的费城染色体阳性的慢粒白血病（Ph+CML）慢性期成人患者。还可用于对既往治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性的Ph+CML慢性期或加速期成人患者。

博舒替尼用于治疗对既往治疗无效的慢性、加速期或急变期Ph+的慢粒白血病患者。

尽管伊马替尼目前仍然是一线标准治疗药物，但长时间服用也难逃耐药的结果，而第三代TKI--帕纳替尼的出现解决了既往治疗方案（包括伊马替尼）耐药或不耐受的问题。

帕纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（已被武田制药公司收购）研发，于2012年12月经美国FDA批准上市。2015年销售额为1.13亿美元。

帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。另外，它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I 突变有效的上市药物。

在其获批的II期临床试验中，270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。

帕纳替尼对前两代药物耐药后的患者疗效表现优越，但是要注意的是帕纳替尼的副作用也比较大，一般为高血压，皮疹，腹痛等，严重可能出现血栓。

但值得注意的是帕纳替尼目前在国内还未上市，只能通过其他途径购买。

除了武田制药的原研药外，美国因塞特医疗公司于2016年获得独家授权生产上市帕纳替尼。另外，近年孟加拉的珠峰制药和碧康制药推出了帕纳替尼仿制药。

作为既往治疗无效后的救命稻草，帕纳替尼需求量也在增长。

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