新药开发成本最高的阶段,主要是在临床试验研究的花费,而上市药物适应症扩展研究同样需要不菲的投入。
其中,需要大量和冗长的心血管结果试验来证明药物安全性的疾病领域,临床试验花费始终名列前茅。
因此出现了礼来的2型糖尿病GLP-1/GIP双靶点激动剂tirzepatide和诺华的血脂新药pelacarsen榜上有名。
tirzepatide临床试验总投入将达到28亿美元,不过该药正在上市申请中。
pelacarsen是新一代反义寡核苷酸药物(ASO),当前处于全球Ⅲ期临床开发阶段,2022年是否会能够公布进一步任何临时试验数据仍然是投资者关注的焦点。
与其他抗β淀粉样蛋白单抗开发商相比,罗氏通过“大脑穿梭”技术开发的能够穿越血脑屏障gantenerumab无疑是同类投入更大的项目,因此,如果阿尔茨海默病的监管风向发生变化,就沉没成本而言,罗氏比竞争对手损失更大。
新型核苷类逆转录酶易位抑制剂(NRTTI)Islatravir是默沙东在长效HIV抗病毒领域的大赌注,尽管安全问题在2021年底出现(一些参与者的总淋巴细胞和CD4+T细胞计数减少),让分析人士对该项目的潜力产生怀疑。
在其他领域,呼吸道合胞病毒(RSV)药物GSK3888550A的成功对葛兰素史克非常重要,该公司正在努力恢复投资者的支持。葛兰素史克和包括辉瑞在内的竞争对手将于明年初公布关键RSV数据,这将使呼吸系统疾病成为2022年值得关注的领域。
在已上市药物的扩展适应症研究方面,包括默沙东在内的多家开发商继续大力投资PD-(L)1单抗。
很显然,PD-(L)1单抗扩展适应症研究的投入与开发新药相比,会大大降低成本的风险。
默沙东的Keytruda,百时美施贵宝的Opdivo ,罗氏的Tecentriq和阿斯利康的Imfinzi在2022年的临床研究投入将会分别达到20亿美元,17亿美元,8.36亿美元和8.09亿美元。
预计Keytruda和Opdivo仅临床试验总的花费就将超过百亿美元(分别为153亿美元和109亿美元)。
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