上周，诺华（Novartis）宣布达成协议，将收购总部位于英国的眼部基因治疗公司Gyroscope Therapeutics的全部剩余股份。诺华将通过此次收购获得在研一次性基因疗法GT005，该疗法正在进行2期临床试验，用于治疗地理萎缩症（geographic atrophy，GA）。根据协议内容，诺华将支付8亿美元的预付款，和高达7亿美元的潜在额外里程碑付款。

干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是导致老年人视力丧失的主要原因之一。随着年龄的增长，该疾病的发病率显著增加。当疾病进展为萎缩形式，患者会越来越难以识别面部，也更难进行驾驶、阅读或执行日常生活中的其他活动。地理萎缩症则是干性AMD的一种晚期形式，可导致进行性和不可逆的视力丧失，尚无可影响疾病进展的获批疗法。

在研疗法GT005是一款基于腺相关病毒（AAV）2载体的一次性基因疗法，在视网膜下方注射给药。它旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中，过度活跃的补体系统平衡，以减缓或阻止干性AMD的进展。补体过度激活可导致损伤健康组织的炎症，它与AMD的发生和发展密切相关，而CFI蛋白被证明能调节补体系统的活性。GT005已获得美国FDA治疗GA患者的快速通道资格。

与此同时，Gyroscope还在开发外科手术设备和程序，旨在安全、精准地为眼睛提供一次性治疗。视网膜下输送系统（Orbit SDS）允许外科医生进入一个被称为“视网膜下腔”的眼睛区域，无需去除玻璃体或在视网膜上打洞。因此它可能通过在保持玻璃体和视网膜完好的情况下向关键靶组织提供治疗，从而增加治疗成功的可能性。

Novartis Pharmaceuticals总裁Marie-France Tschudin女士表示：“诺华在眼部基因疗法方面拥有完善的专业知识，将使我们很好地继续开发这种有前景的一次性治疗方法。这次收购又向前推进了一步我们的目标，即致力于在全球范围内开发眼科治疗和预防失明的创新疗法。”

参考资料:
[1] Novartis to acquire Gyroscope Therapeutics, adding a one-time gene therapy that could transform care for geographic atrophy, a leading cause of blindness. Retrieved December 22, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquire-gyroscope-therapeutics-adding-one-time-gene-therapy-could-transform-care-geographic-atrophy-leading-cause-blindness