12 月 7 日，阿斯利康和 Ionis 公司共同宣布达成新一项战略合作，以开发和商业化反义寡核苷酸（ASO）药物 eplontersen（IONIS-TTR-LRX），这款药物当前正处于淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白心肌病 (ATTR-CM) 和淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白多发性神经病 (ATTR-PN) 的 III 期临床试验中。

根据协议条款，在这笔交易中 Ionis 将收到 2 亿美元首付款、4.85 亿美元开发和监管里程碑付款，以及最高 29 亿美元潜在销售里程碑付款，总额超过 35 亿美元。两家公司将在美国共同开发 eplontersen 并将其商业化，而阿斯利康将在世界其他地区（拉丁美洲除外）开发和商业化。

来自：Ionis 官网

Ionis 广泛合作多家跨国药企，除阿斯利康外还包括诺华、辉瑞、罗氏等等。这次的 eplontersen 已经是阿斯利康与 Ionis 合作的第 5 个项目。

ATTR 淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命性疾病，患者因 TTR 淀粉样蛋白沉积物在神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经等各种组织和器官中的不适当形成和聚集而使相应器官组织正常功能受到损害，导致多种临床症状。其中，ATTR-CM 可能在诊断后的四年内导致进行性心力衰竭和死亡；遗传性 ATTR-PN 可在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动障碍，如果不进行治疗，通常会在十年内致命。

阿斯利康生物制药研发执行副总裁 Mene Pangalos 表示：「Eplontersen 有可能阻止 TTR 介导的淀粉样变性的进展，无论它是由基因突变还是衰老引起的。由于其精确的肝脏靶向特性，它有望成为同类最佳疗法。」

根据新闻稿，遗传性 ATTR-PN 可能成为两家公司寻求 eplontersen 监管批准的第一个适应症，并有望在 2022 年底之前向美国食品和药物管理局提交新药申请。