近日，美国食品药物监督管理局（FDA）正式批准 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液用于治疗患有真性红细胞增多症（polycythemiavera，PV）的成年患者。Besremi是FDA批准的第一款治疗该病的干扰素药物。此前，该药在美国和欧盟均被授予了治疗PV的孤儿药资格。

真性红细胞增多症是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。西医治疗本病主要以静脉放血、化疗、放射治疗为主在此基础上加用一些改善微循环的药物。FDA 药物评价和研究中心非恶性血液学部主任、医学博士 Ann Farrell 表示，在美国，真性红细胞增多症每年影响大约 6,200 名美国人。

Besremi是一种干扰素药物，其活性物质是ropeginterferon alfa-2b。ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效型单一异构体单聚乙二醇化脯氨酸干扰素（＞98%，ATC L03AB15），该物质由药华医药发现并在中国台湾台中科学园根据PIC/S cGMP 规范制造。该疗法与干扰素受体结合，触发减少骨髓中红细胞生成的过程。患者每两周皮下注射一次 Besremi。如果在一年后成功降低红细胞的产生，患者可以将剂量减少到每月一次。

本次批准是基于一项3期临床试验获得的积极疗效和安全性数据。试验结果显示，接受Besremi治疗7.5年后，61%的真性红细胞增多症患者达到完全血液学缓解，80%的患者产生血液学应答。

同时，FDA对Besremi 这种孤儿药标有黑框警告，详细说明了严重影响的风险，包括可导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作（中风样发作）。由于存在伤害胎儿的风险，Besremi不适用于孕妇。一旦开始用药，必须密切监测患者是否有这些症状。