文|医药观澜

今日（9月26日），中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示显示，药明巨诺的JWCAR129（靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞）获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）。公开资料显示，这是药明巨诺在中国申报的第二款CAR-T产品，该公司的首款CAR-T产品瑞基奥仑赛已于9月初在中国获批，用于治疗特定的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。 

截图来源：CDE官网

B细胞成熟抗原（BCMA）是TNF受体超家族中的一员，是一种表达在正常及恶性浆细胞上的细胞表面蛋白，参与调节B细胞的成熟及分化为浆细胞，浆细胞是骨髓瘤产生的细胞类型。BCMA与配体结合后，可激活NF-κB和JNK两个信号通路，是维持骨髓瘤细胞生存、分化和成熟的必需生存信号。

研究表明，BCMA主要表达在多发性骨髓瘤细胞系及多发性骨髓瘤患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点。因此，BCMA成为了治疗多发性骨髓瘤患者的理想靶点。

JWCAR129是一款靶向BCMA的自体CAR-T产品，该候选药最初由百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司开发。2019年4月，药明巨诺与Juno Therapeutics订立许可协议，获得了在中国大陆、香港及澳门地区研发、商业化及制造JWCAR129或相关诊疗产品的许可权，开发JWCAR129用于治疗或改善癌症或自身免疫性疾病。该药本次获批的临床研究适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。

根据药明巨诺此前披露的信息，自收购JWCAR129以来，凭借独特的制造工艺，该公司已开发出简化及优化的JWCAR129制造工艺。此外，该公司也计划开拓创新的方法，例如与γ-分泌酶抑制剂和其它CAR-T产品的结合疗法，进一步提高JWCAR129的整体功效和安全性。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Sep 26，2021, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2] 药明巨诺（开曼）有限公司招股说明书. Retrieved Oct 22, 2020, from https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2020/1022/9480922/2020102200080_c.pdf