▎药明康德内容团队编辑

2021年9月16日，由诺奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的Intellia Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其CRISPR基因编辑改造的TCR-T细胞疗法NTLA-5001的IND申请，该公司将启动临床试验治疗急性髓系白血病（AML）。

急性髓系白血病是一种血液和骨髓的癌症，如不立即治疗，可迅速致命。是成人急性白血病中最常见的类型，2020年估计新发病例超过2万。尽管目前AML的治疗方法可用，但患者的5年总生存率仍低于30%。AML与其他癌症类型一起，通常表现为肾母细胞瘤1（WT1）抗原的过度表达。

NTLA-5001是一种基于体外CRISPR/Cas9基因组编辑技术的自体T细胞受体（TCR）-T细胞疗法，靶向WT1抗原，用于治疗急性髓系白血病（AML）的所有基因亚型。这种自体细胞治疗候选药物设计用于携带HLA-A*02：01等位基因的AML患者。Intellia计划在既往接受过一线治疗的持续性或复发性AML成人患者中开展一项评估NTLA-5001的1/2a期临床试验，并在年底前启动患者筛选。

图片来源：Intellia公司官网

“美国FDA接受我们的NTLA-5001的IND是我们利用Intellia专有平台开发先进细胞疗法来治疗癌症患者的一个重要里程碑。我们的治疗策略是利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术创建新一代工程化免疫细胞，与之前开发的细胞疗法相比，具有更有效和安全地攻击癌细胞的潜力。”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示。

参考资料:
[1] Intellia Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance of Investigational New Drug Application for NTLA-5001, its CRISPR/Cas9-Engineered TCR-T Cell Candidate for Acute Myeloid Leukemia. Retrieved September 16, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/16/2298323/0/en/Intellia-Therapeutics-Announces-U-S-FDA-Acceptance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-NTLA-5001-its-CRISPR-Cas9-Engineered-TCR-T-Cell-Candidate-for-Acute-Myeloid-Leukemia.html