近日，费城，iECURE是一家与突变无关的体内基因编辑公司，致力于治愈具有高度未满足需求的破坏性疾病，宣布已完成 5000 万美元的 A 轮融资。融资由 Versant Ventures 和 OrbiMed Advisors 提供。这笔资金将用于推进 iCURE 多达 13 个项目的管道，所有这些项目都受益于宾夕法尼亚大学基因疗法医学博士 James Wilson 的实验室正在开发的基因编辑和体内递送方法项目 (GTP)。

iCURE 的方法侧重于致病基因的健康拷贝的体内突变不可知插入，最初侧重于肝脏疾病。这种开创性的策略有可能为各种疾病提供持久的益处，特别是在分裂组织（如幼儿的肝脏）方面。此外，由于将完整的基因插入到患者的染色体中，因此治疗方法与具体的致病突变无关。在灵长类动物模型中，iCURE 的项目显示了将野生型基因整合到基因组中的能力，从而导致长期表达。

“通过我们与宾夕法尼亚大学的基础合作，我们获得了一个全面的、以肝脏为重点的体内基因编辑项目，Wilson 博士和他的团队多年来一直在他的实验室中开发这个项目，”iECURE首席执行官 Joseph Truitt 说。 “我们很高兴与宾夕法尼亚大学合作，为患有肝脏疾病的患者开发具有潜在突破性的治疗方法。”

高价值的管道

宾夕法尼亚大学（Penn） 的合作为 iECURE 提供了 GTP 当前研究的三个肝脏疾病项目的独家许可权，以及未来许可超过 10 个额外管道资产的选项。根据联合研发计划，GTP 将继续与 iECURE 合作领导临床前研究活动，直到提交公司赞助的研究性新药 (IND) 申请提交。在 IND 之后，iECURE 将执行临床研究并为潜在的商业化做准备。

“我们很高兴与 iECURE 合作，进一步开发代谢性肝病的基因组编辑，我们认为这可能会在先前基因治疗方法不足的疾病中取得成功，例如严重的新生儿肝病，”Wilson博士说， Rose H. Weiss 教授兼罕见病中心主任；佩雷尔曼医学院医学和儿科教授；宾夕法尼亚大学基因治疗项目 (GTP) 主任。“这种伙伴关系进一步利用了我们对这些疾病的深入了解以及我们在基因传递和转化研究方面 34 年的经验。”

iECURE 的初始开发计划依赖于使用通过 AAV 提供的基于核酸内切酶的基因编辑技术。Wilson博士的实验室一直在几个模型系统中研究这种方法，通过与 iECURE 的合作进一步开发，并生成了支持这种方法的初始数据。

后续项目可能会采用额外的技术来编辑有效载荷传递，而 iECURE 可能会寻求获得额外技术的许可，以将遗传物质传递到肝细胞。

经验丰富的领导团队

iECURE 的管理团队成员在罕见疾病、基因治疗和影响肝脏的疾病方面拥有深厚的生物技术经验。此外，他们拥有成功退出的良好记录。

Truitt 先生之前是 BioSpecifics Technologies Corp. 的首席执行官，该公司最近被 Endo Pharmaceuticals 收购。在加入 BioSpecifics 之前，Truitt 先生是 Achillion Pharmaceuticals 的首席执行官，他于 2009 年加入该公司，并在其任职期间担任越来越多的职位。Truitt 先生是 Larimar Therapeutics 的董事会主席，并在 Code BioTherapeutics 的董事会任职。

iECURE 首席运营官 Paul Firuta 在生物制药行业拥有近 30 年的商业和运营经验，最近担任 Achillion 的首席运营官。在此之前，他曾担任 uniQure 的首席商务官，以及 NPS Pharmaceuticals 和 ViroPharma 的其他高级商业领导职位。

iECURE 首席商务官 Alex Monteith 在生物制药领域拥有超过二十年的经验。他最近的职位是在 BioSpecifics Technologies，在那里他与 Truitt 先生一起担任 CBO。在加入 BioSpecifics 之前，他是 Deerfield Management 的业务发展副总裁。他还曾担任 Achillion 的业务发展副总裁。

iECURE 的董事会成员包括 Truitt 先生；Stephen Squinto 博士，OrbiMed Advisors 的风险合伙人；和董事长 Tom Woiwode 博士，Versant Ventures 董事总经理。

“Versant 在基因编辑领域进行了几项重要投资，包括创立 Crispr Therapeutics 和 Graphite Therapeutics，我们相信 iECURE 代表了该领域的下一波创新浪潮，”Woiwode 博士说。“我们很高兴与 Jim 和他的团队，以及我们在 OrbiMed 的同事和 iECURE 的创始团队合作，为患有肝病的患者推动这些突破性的治疗方法。”

财务披露：宾夕法尼亚大学和Wilson博士持有 iECURE 的股权，获得该公司的大量赞助研究支持，并有权根据宾夕法尼亚大学许可技术的成功技术开发和商业化获得 iECURE 的许可收入。