2021 年 8 月 24 日,西雅图,Shape Therapeutics (ShapeTX) 是一家开发 RNA 技术以塑造基因治疗未来的生物技术公司,宣布与罗氏达成合作协议。通过此次合作,ShapeTX 将应用其专有的 RNA 编辑平台 RNAfix™,并有可能利用其 AAVid™ 技术平台开发下一代组织特异性腺相关病毒 (AAV),以开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法。(基因治疗ShapeTX完成1.12亿美元B轮融资,德诚资本联合领投)
在合作过程中,ShapeTX 将进行临床前研究,以识别和交付由其人工智能平台 RNAfix™ 和潜在的 AAVid™ 发现的开发候选产品。罗氏将负责合作产生的任何潜在产品的开发和全球商业化。
ShapeTX 的联合创始人兼首席执行官 Francois Vigneault 博士说:“我们在 ShapeTX 的使命是在广泛的治疗领域的基因治疗领域开启 RNA 技术的下一个突破。“与罗氏的关系很快集中在一个共同的愿望上,即通过加速临床突破性技术的发展来解决一些世界上最具挑战性的疾病。”
“我们对 ShapeTX 基于自然自身特定碱基编辑机制的 RNA 编辑方法的颠覆性潜力感到兴奋。这项新的合作也与我们在整个罗氏集团内为释放基因治疗的全部潜力而进行的更广泛的努力完美契合,”罗氏制药合作伙伴负责人 James Sabry 说。“我们期待与 ShapeTX 合作,为神经科学和罕见疾病适应症创造新的治疗方案。”
根据协议条款,ShapeTX 有资格获得初始付款以及开发、监管和销售里程碑付款,总价值可能超过 30 亿美元。ShapeTX 也有资格获得合作产生的未来产品销售的分层特许权使用费。
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