Albireo Pharma今天宣布，美国FDA已批准Bylvay（odevixibat）上市。新闻稿指出，它是首个获批用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。Bylvay是一种强效、非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。

PFIC是一种罕见的儿童疾病，导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，通常导致生活质量严重下降。此前，PFIC还没有获批的药物。只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数PFIC患者无法活过30岁。

Bylvay的获批得到了PEDFIC 1和PEDFIC 2两项全球性3期临床试验数据的支持。在随机双盲、含安慰剂对照的PEDFIC 1研究中，Bylvay达到了降低瘙痒（p=0.004）和血清胆汁酸（p=0.003）的主要终点，且耐受性良好，腹泻/排便频繁的发生率很低。

PEDFIC 2是一项长期、开放标签、3期扩展研究，再次证实了Bylvay在接受长达48周治疗的患者中可持续降低血清胆汁酸，并改善瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。

“Bylvay给了我们一个非手术的选择，并将改变我们如何治疗PFIC。”伦敦大学国王学院分子肝病学教授Richard Thompson博士说，“我们对这些儿童获得更好的预后充满希望。”

参考资料：
[1] Albireo Announces FDA Approval of Bylvay™ (odevixibat), the First Drug Treatment for Patients With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). Retrieved July 20, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/20/2266030/0/en/Albireo-Announces-FDA-Approval-of-Bylvay-odevixibat-the-First-Drug-Treatment-for-Patients-With-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC.html