▎药明康德内容团队编辑

1.主攻心脏相关疾病AAV基因疗法——Tenaya Therapeutics

2021年7月12日，Tenaya Therapeutics（以下简称Tenaya）完成1.06亿美元C轮融资后，申请了1亿美元IPO，计划在纳斯达克证券交易所上市。

Tenaya总部位于南旧金山，致力于推进心脏病的基因治疗研究项目。该公司的主导项目是MYBPC3，这是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，靶向MYBPC3基因突变引起的遗传性肥厚型心肌病（genetic hypertrophic cardiomyopathy）。MYBPC3主要治疗成人和儿童患者。该基因治疗候选药物目前正在研究中，准备进行新药临床试验（IND）申请。

Tenaya还在开发第二种AAV基因疗法，涉及其内部发现的影响SERCA通路的肌肉特异性微肽（muscle-specific micro-peptide），被称为DWORF。该疗法有潜力治疗因特定突变导致的遗传性心肌病（genetic cardiomyopathies）患者以及更普遍的心力衰竭人群。

2. 开发可将药物直接输送入血液的“机器人”胶囊——Rani Therapeutics

Rani Therapeutics（以下简称Rani）总部位于美国加利福尼亚州，正计划在纳斯达克交易所上市。据Renaissance Capital报道，该公司提交了1亿美元的IPO申请。

Rani正在开发机器人药丸RainPill，这是一种小型的、可吞服的胶囊，经过胃部后，会膨胀成一个小气球，将装有药物的可溶解针头推入肠壁，而无需使用任何金属或弹簧，将药物直接输送到血液中。该药丸旨在使患者更容易接受通常需要注射或输注的疗法，包括糖尿病，关节炎和其他疾病的治疗。Rani还表示，当药丸发挥作用时，食物的存在并不影响药丸的性能。

Rani于2019年2月宣布完成了首次人体安全性研究试验，表明该机器人胶囊对人体无副作用。2020年1月，完成了用RaniPill递送奥曲肽的1期临床安全性研究。奥曲肽是一种生物激素疗法，用于治疗肢端肥大症以及与某些肿瘤相关的腹泻。此外，Rani已经对该设备与艾伯维（Abbvie）注射剂Humira的活性成分adalimumab以及2型糖尿病药物艾塞那肽进行了人体早期研究。Rani表示，在这两种情况下，其机器人药丸都显示出类似于皮下注射水平的生物利用度。

3.基于表观基因组编程平台设计新型基因调控药物——Omega Therapeutics

Omega Therapeutics（以下简称Omega）上周向美国证券交易委员会提交了 IPO 申请。该公司的目标是筹集1亿美元，并将在纳斯达克上市。总部位于马萨诸塞州剑桥的 Omega 于今年3月完成1.26亿美元的C轮融资。2020年7月，该公司完成了8500万美元的B轮融资。自成立以来，Omega累计已经筹集了超过2.1亿美元的资金。

Omega是一家处于开发阶段的生物技术公司，利用其专有的表观基因组编程平台设计新型可编程的表观遗传药物。该公司正在研发一种被称为“表观基因控制器”（epigenomic controllers）的新型治疗方法，旨在调节靶标基因的表达，最终治疗疾病。在基因疗法和基因编辑的过程中，常用的方法包括：激活或抑制靶标基因表达，删除靶标基因或用正常目的基因的序列替换致病基因，这些方法通常会造成靶标基因DNA序列的永久性改变。Omega则可以在不改变靶标基因序列的情况下，对基因的表达进行调控。该公司特有的疗法针对绝缘基因组域（Insulated Genomic Domains, IGD）这一结构，IGD是一种DNA的3D闭环结构，可以控制基因组活性，具有治疗疾病的潜力。该公司目前在人体基因组中鉴别了大约15000个IGD，IGD在健康人体和患病者中呈现不同的状态，可通过设计相对应的“表观基因控制器”，调节靶标基因的表达，最终达到治疗疾病的目的。

该公司的主要表观基因组控制器候选药物是OTX-2002，一种潜在的肝细胞癌治疗方法。OTX-2002专为控制c-myc (MYC) 癌基因表达而设计。在肝细胞癌 (HCC) 的临床前模型中，OTX-2002 显著下调了MYC的表达。

4.依托电穿孔技术打造赋能下一代细胞疗法的细胞工程平台——MaxCyte

总部位于马里兰州的商业细胞工程公司MaxCyte的目标是在纳斯达克筹集 1 亿美元。MaxCyte目前已在伦敦证券交易所上市。

2021年5月25日，MaxCyte和同种异体疗法研发公司Celularity宣布签署战略平台授权协议。Celularity将获得使用MaxCyte的Flow Electroporation技术和ExPER平台的非独家权利，使Celularity能够加速创新、即用型（off-the-shelf）同种异体细胞疗法的开发，包括转基因自然杀伤（NK）细胞疗法和源于产后胎盘的CAR-T细胞疗法。作为回报，MaxCyte有权获得许可相关费用和与项目相关的里程碑付款。

2021年1月11日，MaxCyte与免疫疗法研发公司Myeloid Therapeutics签署临床和商业许可协议。Myeloid将获得使用MaxCyte的Flow Electroporation技术和ExPERT平台的临床和商业权利。这项协议使Myeloid能够推进其管线计划，包括针对实体瘤、T细胞淋巴瘤和胶质母细胞瘤的工程化细胞疗法。

MaxCyte的ExPER平台采用了经临床验证的电穿孔技术。通过提供高转染率、无缝可扩展性和增强的功能性，ExPER平台为实现下一批生物和细胞疗法提供了可能性。

MaxCyte是细胞工程平台技术的供应商，致力于推动下一代基于细胞的疗法并为患者带来有意义的改变。该公司的技术被全球领先的药物开发商采用，包括全球十大生物医药公司。MaxCyte已向领先的细胞疗法开发商授予了13个战略平台许可。截至2020年，MaxCyte已授予140多个细胞治疗项目的许可，其中临床使用许可超过100个。

5.研发新药以阻止或逆转多个相关基因的疾病信号——Immuneering

在B轮融资6200万美元后六个月，Immuneering计划在纳斯达克上市，并递交了1亿美元的IPO申请。

Immuneering的专有疾病消除技术旨在开发能够阻止或逆转多个相关基因的疾病信号的药物。该公司的主要研究项目是IMM-1-104，这是一种高选择性双MEK抑制剂，正在开发用于治疗携带RAS突变肿瘤的晚期实体瘤患者。该药物已经获得新药临床试验（IND）授权，预计2021年末进入临床试验。

Immuneering于2008年成立，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是一家生物信息学驱动新药研发的公司。

参考资料:
[1] Biotech IPO Stampede Continues with Five More Companies. Retrieved 2021-07-13, from https://www.biospace.com/article/biotech-ipo-stampede-continues-with-five-more-companies/