2021 年 6 月 22 日，马萨诸塞州列克星敦以及阿姆斯特丹和巴黎， uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者推进变革性治疗，宣布已达成最终协议同意收购 Corlieve Therapeutics 及其主导项目，该项目将被称为 AMT-260，以治疗颞叶癫痫，这是最常见的局灶性癫痫。

Corlieve 的先导基因治疗计划采用 miRNA 沉默技术来靶向抑制颞叶癫痫 (TLE) 患者海马中异常表达的红藻氨酸受体。仅在美国和欧洲，TLE 就影响了大约 130 万人，其中大约 800,000 名患者无法通过目前批准的抗癫痫疗法充分控制急性癫痫发作。难治性 TLE 患者的发病率增加、死亡率过高和生活质量差。

AMT-260 最初由 Corlieve 与波尔多大学 CNRS 跨学科神经科学研究所 CNRS 研究主任 Christophe Mulle 博士、该研究所 Inserm 研究主任 Valerie Crepel 博士合作开发和 REGENXBIO 的Mulle 博士 和 Crepel博士 将继续与 uniQure 合作。

“收购 Corlieve 提供了一个非凡的机会，可以改变世界各地数十万癫痫患者的生活，并符合我们追求未满足的医疗需求的愿景，这些疾病会影响大量人群，并且可以通过基因疗法解决中枢神经系统和肝脏，”uniQure 首席执行官Matt Kapusta说。 “Corlieve 团队与 Mulle 和 Crepel 博士合作的开创性工作已经在颞叶癫痫方面取得了引人注目的临床前结果，我们相信这可以战略性地利用 uniQure 在开发和提供采用 miRNA 沉默技术的基因疗法方面的领先地位。我们期待着欢迎 Corlieve 团队加入 uniQure 大家庭，因为我们联手将这一重要且具有潜在变革性的疗法推进到临床研究中。”

“我为 Corlieve 在如此短的时间内取得的成就感到非常自豪。在我们团队和合作伙伴的奉献和专注下，我们采用了科学创始人发现的有前途的治疗方法，并创造了一个潜在的变革性治疗机会对于难治性 TLE 患者，” Corlieve 创始人兼首席执行官 Richard Porter 博士说。“作为神经系统疾病 miRNA 基因治疗领域的领导者，uniQure 是我们理想的长期合作伙伴，我们期待着共同努力，将我们的计划迅速推向临床，以造福于我们所服务的患者。”

交易完成后，Porter 博士将在 uniQure 担任 Corlieve 子公司的总经理一职。

“作为创始投资者，我们很高兴看到 Corlieve 进行的转化工作得到了 uniQure 的认可，进一步加强了我们在与行业合作的基础上创建公司的承诺，”Kurma Partners 的管理合伙人兼董事长 Vanessa Malier 说。

交易细节

根据协议条款，uniQure 将支付 4630 万欧元的现金预付款以收购 Corlieve。

Corlieve 股东有资格获得以下额外付款，其中最多 25% 将在 uniQure 的选举中以 uniQure 普通股支付：通过临床 I/II 阶段的开发里程碑高达 4370 万欧元和与临床III期阶段、MT-260 在美国和欧盟的开发和批准相关的里程碑高达 1.6 亿欧元。

Corlieve 与 REGENXBIO 签订了既定的许可和合作协议，其中包括针对 AMT-260 特定基因靶标的 AAV9 的独家许可。根据许可和合作协议， REGENXBIO 获得了 Corlieve 的股权，并有资格获得 AMT-260 净销售额的里程碑付款和特许权使用费。