2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio）公司也正在推进治疗帕金森病的基因疗法，目前正在一项正在进行的1b期临床研究中招募和评估患者。

帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响全球超过1000万人。它是由大脑中的神经细胞损伤引起的，导致大脑中多巴胺水平下降，多巴胺是一种参与记忆或运动等过程的神经递质。这种病通常开始表现为单手震颤，其他症状包括肌肉僵硬、痉挛和运动障碍（面部、手臂、腿部或躯干的不自主扭曲运动）。常用多巴胺替代品减轻疾病症状，如左旋多巴（levodopa），但随着疾病进展，其作用减弱。通过针对疾病的根源，细胞和基因治疗旨在超越缓解症状的治疗模式。

利用真正的多巴胺能神经元，BlueRock旨在重新建立人脑受影响区域的神经支配，从而逆转退化过程，潜在恢复患者运动功能。BlueRock的临床试验将在美国和加拿大招募10例患者。在这项研究中，患者将接受手术把产生多巴胺的细胞移植到壳核中，壳核是一种受帕金森病影响的大脑深层结构。该项1期临床试验的主要目的是评估DA01细胞移植1年后的安全性和耐受性，次要目的是评估移植后1年和2年后移植细胞存活和对运动能力的影响，以及疗法的持久安全性和耐受性。

AskBio的基因疗法利用AAV载体，将编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的基因递送到壳核内的神经元，导致受帕金森病影响的脑区表达和分泌GDNF蛋白。在啮齿类动物和非人灵长类动物模型中使用AAV-GDNF的长期实验表明，持续表达GDNF可以促进脑神经元的再生和显著的运动恢复。AskBio的1b期临床研究目前正在美国招募和评估患者，以评估其安全性和初步疗效。

注：原文有删减

参考资料：

[1] Bayer to advance two first-of-its-kind cell and gene therapies for Parkinson’s disease. Retrieved June 8, 2021, from https://media.bayer.de/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-to-advance-two-first-of-its-kind-cell-and-gene-therapies-for-Parkinsons-disease