近日，英国剑桥，生物技术公司Transine Therapeutics基于其开创性的 SINEUP 平台技术开发了一类新型治疗性 RNA，宣布已成功获得 910 万英镑的种子资金。此次融资由武田风险投资公司和痴呆症发现基金 (DDF) 共同牵头，将使 Transine 能够进一步开发其专有平台，以建立一条最初专注于中枢神经系统和眼科的新型 mRNA 靶向疗法产品管线。

Transine 基于世界知名遗传学家 Stefano Gustincich 和 Piero Carninci 教授的开创性工作，他们发现了一种新的功能性和自然发生的长非编码 RNA，称为 SINEUP。

SINEUPs® 以高度特异性的方式与其目标 mRNA 结合，通过增强蛋白质翻译来提高蛋白质水平。合成 SINEUPs® 的属性、通用性、特异性和可调性，以及安全控制，使该平台具有广泛的适用性，有可能解决小分子、传统生物制剂或基因疗法无法实现的疾病。Transine 的技术极大地扩展了可成药的蛋白质组，并代表了目前难以治疗的疾病的完全独特的作用机制。

该技术的模块化特性使 Transine 能够快速设计对几乎任何存在 mRNA 的目标具有高度特异性的 SINEUPs®。SINEUPs® 对翻译的作用受到控制，由此产生的蛋白质表达增加保持在生理范围内。它们的大小经过优化，以实现治疗性 SINEUPs® 的递送不可知方法，包括作为裸寡核苷酸递送，或通过使用病毒载体，如腺相关病毒 (AAV) 或非病毒系统。

Transine Therapeutics 联合创始人、LifeTech)副主任 - 意大利理工学院（意大利热那亚）中央 RNA 实验室主任 Stefano Gustincich 教授说：“长链非编码 RNA 正在出现“作为关键的细胞调节剂，可用作多种适应症的新治疗方法。Transine SINEUPs® 属于这个家族，可以设计为以极高的特异性靶向几乎任何蛋白质。”

Transine Therapeutics 联合创始人、Human Technopole（意大利米兰）功能基因组学项目基因组学研究中心负责人、理研综合医学中心副中心主任 Piero Carninci 教授说， “Transine SINEUPs® 靶向内源性 mRNA 和自然控制的细胞翻译过程，以在生理范围内安全有效地精确提升蛋白质表达，显着限制过度表达或脱靶效应引起的任何潜在副作用。”

“我们认识 Piero Carninci 教授和 Stefano Gustincich 教授，多年来一直关注他们的开创性研究，很高兴为 Transine 的创建做出贡献，”Takeda Ventures 高级合伙人 Rob Woodman 评论道。“随着公司的快速发展，我们很高兴加入 DDF。”

“如果 SINEUPs® 在各种体外和体内疾病模型中令人印象深刻的概念验证数据转化为临床，Transine 有可能改变治疗神经退行性疾病和其他疾病的方式。SINEUPs ® 实现了目前可用技术无法实现的全新治疗方法，”痴呆症发现基金合伙人 Christian Jung 补充道。“我们期待与 Transine 合作，充分发挥公司转型技术平台的潜力。”

在融资方面，Takeda Ventures 的高级合伙人 Rob Woodman 和 DDF 的合伙人 Christian Jung 已加入 Transine 的董事会。