▲图 速赢速败(quick win,fast fail)新药开发模式
备注:CS,候选物选择;FHD,首次人体用药;FED,第一个疗效剂量;PD,产品决策;POC,念验证。
【图片解读】该图说明了药物开发传统模式(A)与替代方案,即速赢速败(quick win,fast fail)新药开发模式(B)的对比。在这种替代方案中——更加着重于有效,快速和低成本地实现概念验证(POC)——在昂贵的后期开发阶段(Ⅱ期和Ⅲ期)之前,有意减少了技术不确定性。进入Ⅱ期和Ⅲ期阶段的新分子实体数量减少,技术成功率更高(p(TS))。从速赢速败这种模式中获得的任何节省资金都可以重新投资,以进一步提高研发的生产力。
为解决新药早期开发中的不确定性,尤其是一个分子是否与其靶点结合并在人体中具有所需的药理活性,对于提高研发生产率是必不可少的。速赢速败新药开发模式,其中R&D的“最佳点”位于Ⅱ期阶段之前,重点在于具有足够的发现能力并能够以确保选择经验证的靶点,以及足够的发现在研产品数量(WIP)以获得足够好的准备用于Ⅰ期的分子。
因此,通过“速赢速败”新药开发模式实现,即通过早期临床试验的POC,快速筛选出合适的候选药物,减少进入II、III期临床试验候选药物数量,提高II、III期临床成功率,同时节约后期临床开发高昂的成本。进而将后期临床试验节约的成本重新投入到新药的前期开发,用于发现和验证新靶点,针对靶点开发并获得充足的WIP。通过早期临床试验的POC进行“速赢速败”,可以进一步提高研发生产力。
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