3月18日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。

胃癌是全世界第五大常见癌症，也是第三大癌症死亡原因。而中国是世界上胃癌发病率最高的国家之一，中国人口占世界的20%，但是胃癌发病数和死亡数占全球的44%和50%。而且80%的中国胃癌患者在确诊时已经处于晚期，目前晚期胃癌的一线治疗药物仍以化疗为主，但效果并不理想，5年生存率不到10%。HER2阳性胃癌占胃癌患者总数的约20%，这类患者的肿瘤进展迅速，复发率更高。 

ARX788是靶向HER2受体的均一且高度稳定的抗体药物偶联物（ADC）。ARX788是一种精准设计的ADC，由两个细胞毒素特异性连接到以曲妥珠单抗为基本骨架的抗体上。通过一系列的对细胞毒素AS269的数量，位置和化学键的设计筛选，ARX788在临床前实验中的活性得以最大的优化。AS269是Ambrx专有的微管蛋白抑制剂，专门用于与定点插入抗体里的合成氨基酸形成高度稳定的共价键。Ambrx将ARX788的中国权利授予了其合作伙伴新码生物。此前，ARX788已经获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗HER2阳性乳腺癌。

参考资料：

[1] Ambrx Granted Orphan Drug Designation for ARX788 for the Treatment of Gastric Cancer. Retrieved March 17, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210317005309/en/。