武田制药（Takeda）近日宣布，已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份申请，生产和销售darvadstrocel（开发代码：Cx601），用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CD）成人患者的复杂肛瘘。

darvadstrocel是一种异基因（或供体来源）扩增脂肪干细胞（eASC）悬浮液，用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD成人患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel分别于2009年、2017年、2019年在欧盟、美国、日本被授予孤儿药资格（ODD）。此外，darvadstrocel还被美国FDA授予了治疗CD成人患者复杂肛周瘘的再生医学先进疗法（RMAT）。

在欧盟，darvadstrocel已于2018年3月获得批准（商品名：Alofisel），用于治疗非活动性/轻度活动性管腔CD患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel通过局部给药，用于治疗对至少一种常规疗法或生物疗法反应不足的CD成人患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel应在瘘管处理后使用。

此次申请文件包括2项临床试验的数据：日本研究Darvadstrocel-3002以及在欧洲和以色列进行ADMIRE-CD试验。Darvadstrocel-3002是一项多中心、开放标签、非对照3期研究，在22例日本成人非活动性/轻度活动性管腔CD患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂性肛瘘的有效性和安全性。该研究的结果将在近期的科学会议上公布。ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照3期临床试验，在212例无活动性/轻度活动性管腔CD成人患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂肛瘘的疗效和安全性。

克罗恩病（CD）是消化系统的一种慢性炎症性疾病，在日本约有7万人受到影响。CD患者可能会经历复杂的肛周瘘，可引起剧烈疼痛、肿胀、感染和肛门分泌物。尽管医学和外科有了进步，CD中复杂肛周瘘管仍然是临床医生治疗的挑战，并对患者生活质量产生负面影响。

原文出处：Takeda Submits New Drug application to Manufacture and Market Darvadstrocel In Japan for Treatment of Complex Perianal Fistulas in Adult Patients with Crohn’s Disease