MZL和FL适应症的加速获批是基于一项II期UNITY-NHL (NCT02793583)研究的总缓解率（ORR）数据。UNITY-NHL研究是一项开放标签，多中心，双队列研究，2个队列分别招募了69例 MZL患者和117 例FL患者，受试者接受每日口服1次umbralisib（800mg）治疗，直至疾病进展或不可耐受毒性。研究结果表明，MZL患者的总缓解率（ORR）为49% ，完全缓解率（CR）为16%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。FL患者ORR为43%，CR为3.4%，DOR为11.1个月。

 

针对3项单臂，开放标签试验和1项开放标签扩展试验的221例MZL和FL成年患者安全性数据分析结果显示，接受umbralisib治疗的患者中有18%发生了严重不良反应，发生率＞2%的严重不良反应包括：腹泻-结肠炎(4%)、肺炎(3%)、脓毒症(2%)和尿路感染(2%)。 边缘区淋巴瘤(MZL)是一组惰性(生长缓慢)成熟的B细胞非霍奇金淋巴瘤(NLS)，是第2种最常见的B细胞NHL，约占所有NHL病例的10%。MZL包括脾边缘区淋巴瘤（SMZL）、黏膜相关淋巴组织（MALT型）淋巴瘤和淋巴结边缘区淋巴瘤（NMZL）3种亚型。MZL一般被认为是一种慢性不治之症，美国每年约有8200名新确诊患者。 滤泡性淋巴瘤(FL)是一种典型的惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于B淋巴细胞。是第2种最常见的NHL形式，约占所有NHL病例的17%，在美国每年约有13200名新确诊患者。FL通常是不可治愈的，因为这种形式淋巴瘤患者可存活多年，因此被认为是一种慢性病。 德克萨斯大学安德森癌症中心医学教授Nathan Fowler博士表示，尽管MZL和FL的治疗取得了一定进展，但仍是不可治愈性疾病。既往接受治疗后疾病复发患者的选择十分有限，没有明确的治疗标准。umbralisib的获批使我们有了一种靶向、口服、每日1次的选择，这种选择是患者所需要的。(生物谷Bioon.com）