今日，第39届JP摩根医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）首次在网上召开。JPM是全球生物医药健康领域规模最大的医疗投资、产业交流合作大会之一，涵盖了全球整个医疗保健领域。在JPM的第一天，多家生物医药公司介绍了公司的运营策略，研发管线中的重点项目，并回答了投资人的疑问。今天，药明康德内容团队将结合公开资料，介绍JPM首日部分公司的报告内容。

百时美施贵宝：4款创新产品有望近期上市

百时美施贵宝公司（BMS）在报告中指出，该公司有4款创新疗法有望在近期上市。除了已经处于FDA审评过程中的靶向CD19的CAR-T疗法liso-cel和靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的ide-cel以外，该公司对口服TYK2抑制剂deucravacitinib和从收购MyoKardia获得的潜在“first-in-class”心血管药物mavacamten也寄予厚望。

图片来源：BMS官网

Deucravacitinib已经在治疗银屑病的3期临床试验中获得积极结果。它能够特异性阻断IL-23、IL-12和I型干扰素（IFN）的信号。BMS已经开展多项2期临床试验，检验它在治疗银屑病关节炎、狼疮和炎症性肠病中的疗效，该公司认为deucravacitinib有望治疗广泛的自身免疫性疾病。

图片来源：BMS官网

而mavacamten已经完成3期临床试验，该公司计划在2021年第一季度递交监管申请。

罗氏：致力于个体化医疗革新

罗氏（Roche）公司未来策略的核心之一是推动个体化医疗的革新。该公司表示，对数字化技术的应用将对药物开发的产业链产生重大影响。在研发领域，使用单细胞和基因组学检测技术可以用多种手段平行每天对上百万个细胞进行分析，从而发现以前未知的细胞类型。

图片来源：罗氏官网

利用真实世界数据构成的“对照组”，可以补充临床试验获得的数据，加快创新疗法的开发速度。而将基因组数据与真实世界中与患者相关的病例数据相结合，利用人工智能建立模型并进行分析，有望提高对患者疾病进行的预测，以及确定“量身定做”的个体化疗法。

Alnylam：5年内成为世界上Top5生物技术公司

作为在RNAi药物开发方面的领先公司之一，Alnylam在JPM上宣布了该公司新的“5年计划”，致力到2025年时让超过50万人得到该公司RNAi疗法的治疗，拥有超过6款治疗罕见病和常见病的RNAi疗法。并且将致力于拓宽研发管线，开发超过20个临床项目，每年递交4个以上IND申请。

图片来源：Alnylam官网

为了达到这一目标，该公司已经与英国的Biobank和再生元（Regeneron）公司达成协议，通过深耕人类基因组数据发现适合RNAi治疗模式的潜在靶点。同时将继续推动RNAi技术平台的适用范围，包括选择性递送RNAi疗法进入更多人体组织，探索RNAi疗法与抗体疗法的创新组合，开发同时靶向两种mRNA的双特异性RNAi疗法，能够用药物调节RNAi活性的可逆性RNAi疗法，以及开发口服RNAi疗法。

图片来源：Alnylam官网

渤健：拓宽神经疾病研发管线，与苹果合作开发数字生物标志物

提到渤健（Biogen）公司，人们可能都会想到治疗阿尔茨海默病的抗体疗法aducanumab。这款靶向淀粉样蛋白的单克隆抗体目前正在接受FDA的审评，有望在今年3月底之前获得回复。今日，礼来（Eli Lilly and Company）公司靶向淀粉样蛋白的donanemab在治疗阿尔茨海默病的2期临床试验中获得积极结果（见药明康德今日次条报道）。在JPM的报告上，渤健的高管也指出donanemab在与淀粉样蛋白的结合模式，以及临床试验的设计上都与aducanumab有相似之处。该公司对aducanumab获得批准仍然充满信心，并致力于回答FDA在审评过程中提出的任何问题。

除了阿尔茨海默病以外，渤健通过与Sage Therapeutics公司的合作，获得治疗重度抑郁症，产后抑郁症和其它精神疾病的在研药物zuranolone。该公司表示，将继续拓宽治疗多种神经疾病的研发管线。

图片来源：渤健官网

为了促进创新疗法开发，渤健与苹果已经达成研发协议，将研究利用苹果手表和智能手机来监控患者的认知健康和认知能力的下降。这一观察性研究将在2021年晚些时候开始，该公司表示，这一研究有望帮助确定与认知能力相关的数字生物标志物（digital biomarker）。这将帮助增强对认知的理解，有助于早日诊断轻度认知障碍，改善患者的预后。

图片来源：渤健官网

除了上述列举的几家生物医药和技术公司以外，包括诺华，Vertex在内的多家公司也在JPM上进行了演讲。向药明康德微信号回复“JPM21”（如下图所示）即可获得文中提到的这些公司的报告下载链接。