被喻为“上帝的手术刀”的CRISPR-Cas9系统已经应用到包括医药、农业、基础科研等诸多领域。科学家们还开发出一系列以CRISPR-Cas9为基础的工具，例如可以转换单个核苷酸的碱基编辑器，以期治疗单基因点突变导致的遗传疾病。然而，这些新技术并不完美，存在着递送效率低、脱靶效应及潜在的安全隐患等问题。此外，尽管CRISPR开辟了新的基因编辑可能性，但该技术因核酸酶的特异性而受到限制。

Emendo公司开发的OMNI™技术平台是新一代新型核酸酶发现平台，同时也是核酸酶优化平台，融合了蛋白质工程改造和蛋白定向进化能力。借助技术平台，公司使用新型的OMNI™核酸酶，针对每个靶标基因进行优化，来满足成功进行高精度基因编辑的三个要求：具有等位基因特异性，高活性，且无“脱靶效应”，同时还保持了基因编辑的高效性。Emendo公司的技术平台可以实现更精准的基因编辑，同时靶向更多之前无法编辑的靶点，具有治疗多种之前被认为无法治疗的遗传疾病的潜力。

目前，公司正在开发血液疾病和眼科适应症的治疗方法，其血液疾病领域有3款在研产品，针对严重先天性中性粒细胞减少症、原发性免疫缺陷、骨髓衰竭适应症，眼科疾病领域有2款在研产品，针对遗传性眼病。此外，Emendo公司还在探索该技术在皮肤病和肿瘤中的应用。

Emendo公司在研管线（图片来源：Emendo公司官网）

今年，随着CRISPR基因编辑技术获得诺贝尔化学奖，也使得基因编辑这一领域受到资本格外的关注。11月，Metagenomi公司宣布完成了6500万美元的A轮融资，致力于从微生物宏基因组（metagenomics）数据中，借助AI和机器学习等方法，筛选出新型基因编辑系统；礼来（Eli Lilly and Company）支付1亿美元与Precision BioSciences签订了合作协议，在基因组编辑方面展开合作；同样在11月，Spotlight Therapeutics宣布完成3000万美元的A轮融资，旨在开发非病毒的基因编辑疗法，用于体内直接编辑目标基因。

参考资料：

[1] EmendoBio Gene Editing Company Acquired by AnGes, Inc. Retrieved Dec 16, 2020, from https://emendobio.com/press/emendobio-gene-editing-company-acquired-by-anges-inc/

[2] Takeda’s gene editing partner is snapped up for $250M cash as sector continues to heat up. Retrieved Dec 16, 2020, from https://endpts.com/takedas-gene-editing-partner-is-snapped-up-for-250m-cash-as-sector-continues-to-heat-up/