BioCryst Pharmaceuticals昨日宣布，美国FDA已批准Orladeyo（berotralstat）上市，作为一款每日一次的口服疗法，用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作。 新闻稿指出，这是首款预防HAE发作的口服非甾体治疗选择。 

遗传性血管水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡。当水肿发生于胃肠道，会类似急腹症的表现，常误诊为阑尾炎、急性胰腺炎等，导致急诊进行剖腹探查。此病不仅有可能危及生命，也给患者和家属带来了沉重的经济和精神负担。

Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂。在关键性3期临床试验APeX-2中，Orladeyo在治疗24周时显著减少了疾病发作，这一减少持续直至48周。 完成48周治疗的患者的HAE发作率从基线时的平均每月2.9次降低至治疗48周后的平均每月1.0次。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗的患者平均发作率为每月0.8次。 

图片来源：参考资料[1]

“FDA批准Orladeyo实现了BioCryst向HAE患者做出的承诺，即致力于帮助他们开发一种口服药物，实现预防和减轻疾病发作负担的梦想。”BioCryst总裁兼首席执行官Jon Stonehouse先生说。

[1] BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO™ (berotralstat), First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients. Retrieved December 4, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/12/04/2139588/0/en/BioCryst-Announces-FDA-Approval-of-ORLADEYO-berotralstat-First-Oral-Once-daily-Therapy-to-Prevent-Attacks-in-Hereditary-Angioedema-Patients.html