今日，BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布，美国FDA已经接受了为fosdenopterin（原名BBP-870/ORGN001）递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸（cyclic pyranopterin monophosphate，cPMP）底物替代疗法，用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者。新闻稿指出，这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA。

A型MoCD是一种由于钼辅因子（MoCo）合成中断引起的常染色体隐性遗传，超极罕见的先天性代谢缺陷。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸（s-sulfocystei）的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速，婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤。

Fosdenopterin是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物，它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行，在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定，如果获得批准，BridgeBio可能有资格获得优先审评券。

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“我们要感谢帮助我们达到这一关键里程碑的患者、家属、科学家、医生和所有其他相关人员。”BridgeBio首席执行官兼创始人Neil Kumar博士说，“A型MoCD是一种灾难性疾病，中位生存期不到4年。我们渴望将这一疗法带给患者，他们目前尚无获批治疗选择。BridgeBio的存在是为了帮助尽可能多遭受遗传病折磨的患者，不管他们有多么罕见。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：
[1] BridgeBio Pharma and Affiliate Origin Biosciences Announces FDA Acceptance of its New Drug Application for Fosdenopterin for the Treatment of MoCD Type A. Retrieved September 29, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/09/29/2100490/0/en/BridgeBio-Pharma-and-Affiliate-Origin-Biosciences-Announces-FDA-Acceptance-of-its-New-Drug-Application-for-Fosdenopterin-for-the-Treatment-of-MoCD-Type-A.html