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日前，葛兰素史克公司（GSK）宣布，美国FDA已经批准其“first-in-class”IL-5单克隆抗体Nucala（mepolizumab）扩展适应症，用于治疗成人和12岁以上儿童嗜酸性粒细胞增多症（HES）患者。这些患者HES症状持续6个月以上，且无明显非血液学继发原因。FDA发布的新闻稿指出，这一批准是HES患者近14年来获得的首款FDA批准的新疗法。 

HES是一种诊断不足的罕见疾病，因此很难估计其整体流行程度。HES患者的嗜酸性粒细胞（一种白细胞）持续过度生产，他们的嗜酸性粒细胞水平可能比正常人高三倍。当嗜酸性粒细胞浸润某些组织时，它们会引起炎症和器官损伤，随着时间的推移，会影响患者的日常功能。如果不及时治疗，HES的症状会逐渐恶化，并可能危及生命。

Nucala（mepolizumab）是一款“first-in-class”IL-5单克隆抗体，在2015年首次被批准用于治疗严重嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）。它通过阻止IL-5与嗜酸性粒细胞表面的受体结合，将血液中的嗜酸性粒细胞减少到正常水平。它已经在26个临床试验中用于治疗超过3000名患者，涵盖不同嗜酸性粒细胞性适应症。 

FDA的批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。这一结果最近发表在Journal of Allergy and Clinical Immunology上。这项研究表明，在32周的临床试验期间，与安慰剂相比，接受Nucala治疗的患者患者发生HES爆发（症状或嗜酸性粒细胞数目恶化，需要升级治疗）的几率减少了50%（28%比56%；p=0.002）。

葛兰素史克公司首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士说：“HES是一种威胁生命的复杂疾病。今天的批准使这些患者首次获得一款生物制品治疗选择，也体现了我们致力于在嗜酸性粒细胞性疾病领域最大限度发挥Nucala功效的承诺。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1] FDA Approves First Drug to Treat Group of Rare Blood Disorders in Nearly 14 Years. Retrieved September 25, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-group-rare-blood-disorders-nearly-14-years
[2] FDA approves Nucala as the first and only biologic treatment for Hypereosinophilic Syndrome (HES). Retrieved September 25, 2020, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/fda-approves-nucala-as-the-first-and-only-biologic-treatment-for-hypereosinophilic-syndrome-hes/