2020年8月美国食品药品监督管理局（FDA）开足马力，创新药物审批速度创全年新高，共计批出8款创新药物，包括5个新分子实体（NME）和3个新生物制品。2020年1-8月，FDA已经批准了38款创新药物，全年获批的创新药物数量有望超过2019年。

图1.近十年FDA批准的新药数量

来源：FDA网站、公开资料

8月FDA批准的8款创新药物涉及多个疾病领域，包含多款具有重大突破性的药物，如全球首款获批的抗BCMA（B细胞成熟抗原）抗体偶联药物Blenrep（belantamab mafodotin）；全球首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服小分子药Evrysdi（risdiplam）；治疗痤疮首创的外用雄激素受体抑制剂Winlevi（clascoterone）；首款治疗AQP4抗体阳性神经脊髓炎谱系障碍成人患者的靶向抑制IL-6R的抗体药物Enspryng（satralizumab）等。

罗氏成为8月的最大赢家，共有2款重磅药物获批。全球第三款治疗脊髓性肌萎缩症药物Evrysdi上市后，与Spinraza和Zolgensma进行市场竞争，行业对Evrysdi抱有很大期望，EvaluatePharma预测2024年Evrysdi的销售额将达到8.03亿美元。另一款治疗神经脊髓炎谱系障碍的单抗药物satralizumab也不逊色，在全球多个国家和地区得到开发，目前已在加拿大、日本、瑞士、美国批准上市。

表1.FDA批准新药的详细信息

来源：FDA网站、米内网全球药物研发库

Blenrep(belantamab mafodotin-blmf)

8月5日，葛兰素史克宣布，美国FDA加速批准其开发的Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）上市，作为单药疗法用于治疗先前已接受过至少4种疗法（包括抗CD38抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，Blenrep已获得FDA授予的突破性疗法认定资格，其新药申请也获得了优先审评资格。Blenrep是全球首款获批的抗BCMA（B细胞成熟抗原）抗体偶联药物（ADC），具有改善当今复发或难治性骨髓瘤患者治疗方法的潜力。近日，Blenrep也获得了欧盟有条件批准用于治疗多发性骨髓瘤患者。

图2.belantamab mafodotin具体信息

来源：米内网全球药物研发库

多发性骨髓瘤是恶性浆细胞病中最常见的一种类型，其特征主要为骨髓内恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润。在美国，今年估计有32,000多人被诊断出患有多发性骨髓瘤，将有近13,000人死于该疾病。我国多发性骨髓瘤的发病率虽略低于欧美地区，但逐年上涨的趋势明显。Blenrep的安全性和有效性在名为Dreamm的II期临床试验中得到验证。196名符合条件的多发性骨髓瘤患者被随机分为两组接受治疗，结果显示，每三周接受一次Blenrep剂量为2.5mg/kg单药治疗总缓解率（ORR）为31%、中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，但在病情缓解的患者（应答者）中，有73%的患者DOR≥6个月。

自从2019年FDA连续批出3款ADC药物，ADC打了场“翻身仗”，如今已成为火爆全球的研究领域。至今，包括belantamab mafodotin在内，全球已有10款ADC药物获批上市，恩美曲妥珠单抗（trastuzumab emtansine）作为首个ADC药物今年1月在中国上市。不少国内药企也纷纷布局ADC药物，8月27日，荣昌生物的注射用纬迪西妥单抗（商品名：爱地希）新药上市申请被正式受理，并被纳入优先审评程序，用于治疗局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者。这是中国第一个提交新药上市申请的自主开发的ADC药物。

表2.已上市ADC药物信息

Lampit（nifurtimox，硝呋莫司）

8月6日，美国FDA加速批准拜耳公司的Lampit（nifurtimox，硝呋莫司）上市，用于治疗由克氏锥虫感染引起的恰加斯病的儿科患者。Lampit是一款采用了新配方、可分割、易分散的片剂，可先把药片分散于水中再给药，极大的方便了年龄小或吞咽困难的新生儿、婴儿和儿童。

图3.nifurtimox具体信息

来源：米内网全球药物研发库

恰加斯病，也即所谓的美洲锥虫病，主要在拉丁美洲大陆流行，已影响600万-700万人的健康。因为其临床过程发展缓慢且经常无症状而被忽视，以致于患者往往在晚期才得到诊断，因此有“沉默的疾病”之称。如果不进行治疗，恰加斯病会导致严重的心脏和消化道病变，并可能致命。FDA批准Lampit用于儿科患者，是控制该传染病传播的一大进展。Lampit在III期临床试验中的优秀表现为此次批准奠定了基础。由330例儿童患者组成的CHICO研究中，2/3的儿童患者接受60天Lampit治疗方案，其余患者接受30天Lampit治疗方案，并在治疗结束后随访一年。结果显示，在治疗结束后随访一年的血清学反应方面，60天Lampit方案优于历史安慰剂对照，达到了研究的主要终点。在整个研究群体中，60天方案与30天方案（未经批准的给药方案）相比在血清学反应方面具有优越性。

Evrysdi（risdiplam）

8月7日，美国FDA批准罗氏旗下子公司基因坦克的Evrysdi（risdiplam）上市，用于治疗2个月及以上患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或鼻饲给药。该药是全球首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服小分子药物，也是唯一一款可在家给药的治疗脊髓性肌萎缩症药物。此前，Evrysdi已获得FDA授予的孤儿药资格，其新药申请也获得了快速通道和优先审评资格。除此之外，Evrysdi已在巴西、韩国、中国等数个国家提交了上市申请。

图4.risdiplam具体信息

来源：米内网全球药物研发库

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。它会导致控制肌肉的神经逐渐退化，肌肉萎缩，最终大部分患者会因为呼吸肌衰竭而死亡。FIREFISH和SUNFISH两项研究为Evrysdi的获批奠定坚实的基础。FIREFISH和SUNFISH两项研究的数据显示，经过Evrysdi治疗后，41%儿童能够实现独自坐立、大部分婴儿能够在没有永久性通气的情况下存活更长时间，而且治疗后的儿童和成人的运动功能有临床意义和统计学意义的改善。

8月，“一针罕见病药卖70万”的消息刷屏各大公众号并登上微博热搜，说的“罕见病”正是SMA，而“药”是指全球首款治疗SMA药物的药物Spinraza。Spinraza（诺西那生钠注射液）在2019年获得国家药监局批准上市，是目前国内唯一一款治疗SMA药物，因尚未进入医保，目前价格约为70万元一针，第一年购药费用大约是420万，之后每年210万。目前全球已上市的SMA药物仅有三款，此次批准的拜耳的Evrysdi在国内正处于提交申请上市阶段，一旦获批将打破国内SMA市场的单一局面，也为SMA患者带来更多的选择。

表3.已上市SMA药物信息

Olinvyk（oliceridine）

8月7日，美国FDA宣布批准Trevena公司开发的止痛药Olinvyk（oliceridine）上市，具体用于治疗疼痛严重到需要静脉注射阿片类药物、替代疗法又不能充分控制疼痛的中度至重度急性疼痛成人患者。Olinvyk是一款阿片类激动剂，其活性成分oliceridine是一种首创（first-in-class）的静脉镇痛药。江苏恩华药业作为Trevena公司的中国区唯一合作伙伴，拥有着在中国开发和商业化Olinvyk的独家许可协议。目前，恩华药业已获得了国家药监局的批准，开始进行Oliceridine富马酸盐注射液的临床试验。

图5.oliceridine具体信息

来源：米内网全球药物研发库

阿片类药物有着优越的止痛作用，但同时对阿片类药物的滥用和成瘾已经成为美国的公共卫生危机。在此环境下，Olinvyk仍然能够获得批准，一方面是依靠其在药代动力学上独特性与差异化特征：（1）起效迅速且疗效持久，大多数患者在给药后2-5分钟就感到疼痛缓解、疗效持续约3小时。（2）没有已知的活性代谢；（3）在老年患者或肾功能受损的患者中，无需剂量调整，将为有风险的患者提供一个新的选择。另一方面是其在临床试验中的优秀表现：共有1535例接受Bunion手术或腹部手术的患者参与了临床试验，数据显示，与安慰剂组相比，口服Olinvyk的患者在批准的剂量下疼痛有效减轻。Olinvyk的安全性与其他阿片类药物相似。

Viltepso（viltolarsen）

8月12日，美国FDA加速批准日本新药株式会社子公司NS Pharma的Viltepso（viltolarsen）上市，用于治疗已确诊外显子53基因跳跃突变，可通过外显子53跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二款针对此类突变的靶向治疗药物，也是唯一一款被证实在年龄低至4岁的儿童中可增加抗肌萎缩蛋白水平的外显子53跳跃治疗药物。Viltepso在2020年3月已在日本获得批准。

图6.viltolarsen具体信息

来源：米内网全球药物研发库

杜氏肌营养不良是常见的x连锁隐性遗传的肌病，由DMD基因突变引起的，该基因突变会导致抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺失，以致进行性肌肉退化、坏死和萎缩。杜氏肌营养不良一般男性发病，在我国，杜氏肌营养不良的发病率约为1/3500。此次Viltepso获得批准主要基于分别在北美和日本开展的2项临床试验。实验结果表明，100%的患者在使用Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。接受Viltepso（80mg/kg/wk）治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的6%，抗肌萎缩蛋白水平是接受治疗前的10倍。

Enspryng（satralizumab-mwge）

8月14日，美国FDA批准罗氏旗下子公司基因坦克的Enspryng（satralizumab-mwge）上市，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。Enspryng是第一款也是唯一一款被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的靶向抑制白细胞介素-6受体（IL-6R）的抗体药物。此前，Enspryng已获得FDA授予的孤儿药资格突破性药物资格。

图7.satralizumab具体信息

来源：米内网全球药物研发库

NMOSD是一种罕见的、严重性的神经炎自身免疫疾病，该疾病是由人体B细胞介导，会攻击视神经、脊髓和脑干，除了潜在的不可逆转的失眠和麻痹之外，患者还可能会出现感觉丧失、膀胱和肠功能障碍、神经痛和呼吸衰竭等。此次批准主要基于名为SAkuraStar和SAkuraSky的两项临床试验。SAkuraStar研究评估了Enspryng单药疗法与安慰剂相比较的疗效和安全性，结果显示，AQP4抗体阳性的患者治疗第96周时，相比于安慰剂组41.1%的无复发率，Enspryng治疗组的无复发率达到了76.5%，比安慰剂组高出35%。SAkuraSky研究评估了Enspryng联合基线免疫抑制剂的疗效和安全性，结果显示，在AQP4抗体阳性的患者中，Enspryng联合基线免疫抑制剂治疗组无复发率达到了91.1%，而安慰剂组仅为56.8%。

Enspryng通过罗氏的努力在全球多个国家和地区市场得到开发。2020年6月，Enspryng在加拿大通过优先审查首次获得了批准，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍。随后，又在日本、瑞士相继获批。目前，欧盟EMA受理了Enspryng治疗NMOSD的上市申请。在中国，2020年4月，国家药品监督管理局药审中心受理了Enspryng的上市申请。除此之外，Enspryng在土耳其和韩国处于三期临床阶段。

Winlevi（clascoterone）

8月26日，美国FDA批准Cassiopea公司的Winlevi（clascoterone）上市，用于治疗12岁及以上的痤疮患者。Winlevi是40年来FDA批准的首款具有创新作用机制的痤疮药物。而且，Winlevi的活性成分clascoterone是一种首创（first-in-class）的外用雄激素受体抑制剂。

图9.clascoterone具体信息

来源：米内网全球药物研发库

痤疮是发生在毛囊皮脂腺的慢性炎症性疾病，在青少年中的发病率达到80%以上，全球疾病负担研究组估计，痤疮的人群发病率可以达到9.4%。两项3期临床试验的结果为此次批准奠定坚实的基础。1440例受到痤疮困扰的患者参与这两项研究，结果显示，使用Winlevi的患者在12周疗程结束时，有18.4%和20.3%的患者在达到治疗成功的临床终点，而安慰剂组只有9.0%和6.5%。

Sogroya（somapacitan-beco）

8月28日，美国FDA批准诺和诺德公司的Sogroya（somapacitan-beco）上市，用于治疗生长激素缺乏症。Sogroya是一款每周一次的长效药物，与目前每天注射一次的生长激素药物相比能够减轻患者的痛苦与负担。Sogroya的活性成分somapacitan是一种人生长激素类似物，由天然的人生长激素经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。

图10.somapacitan具体信息

来源：米内网全球药物研发库

生长激素缺乏症又称垂体性侏儒症，是指自婴儿期或儿童期起病的腺垂体生长激素缺乏而导致生长发育障碍。2019年9月诺和诺德公布了支持Sogroya安全性和有效性的II期临床研究REAL-3的数据。REAL-3是一项多国、随机、平行、活性药物对照研究，59例既往未接受生长激素治疗（即初治）的生长激素缺乏症青春期前儿童患者中参与了此项研究，以评估每周一次Sogroya的多剂量方案相对于每日一次Norditropin治疗26周和52周的疗效和安全性。结果显示，接受Sogroya/0.16mg/kg/周的患者平均年化身高成长速率为11.5cm，明显优于Norditropin/0.034mg/kg/天的平均年化身高成长速率。

注：资料来源于FDA官网、企业公告、米内网数据库，如有错漏，敬请指正。