Vir Biotechnology 和 Alnylam Pharmaceuticals 两家公司近日宣布，已经选出了一种研究性 RNAi 疗法药物 VIR-2703（也称为ALN-COV）作为靶向新冠病毒（ SARS-CoV-2） 基因组的开发候选产品(DC)。

两家公司计划很快与美国食品和药物管理局（FDA）以及其他监管机构会面，讨论自计划启动以来的一年以内即在2020年底或前后提交潜在的加速研究新药（IND）或IND等效申请。公司计划将 VIR-2703 开发作为一款吸入性制剂潜在的用于 COVID-19 治疗和/或预防。

在公司的药物发现工作中，Alnylam 合成了350多种靶向 SARS-CoV-2 基因组的高度保守区域的小分子干扰RNA（siRNA）（介导RNAi的分子），然后对其进行生物信息学分析并在体外进行效能分析评估。

由 Vir Biotechnology 进行的体外 SARS-CoV-2 活病毒模型研究鉴定出多个高效siRNA，证实可降低病毒复制 3 log。

在剂量反应试验中，VIR-2703 在 SARS-CoV-2 活病毒模型中 EC50 的有效浓度小于100皮摩尔，EC95 小于1纳摩尔，表明VIR-2703对传染性病毒粒子的产生具有抑制作用。

此外，研究预测 VIR-2703 对满足分析要求的公共数据库中当前可用的超过4300个 SARS-CoV-2 基因组中超过 99.9％的基因组具有反应，并且还预测对 2003 年爆发的 SARS 的 SARS-CoV基因组具有反应。

“ Vir 致力于在与 COVID-19 的斗争中运用行业领先的技术。我们与 Alnylam 进行的卓有成效和广泛的合作迅速确定了针对 SARS-CoV-2 的开发候选者。” Vir首席执行官 George Scangos 博士说。“有了这个候选者，我们将进一步加快努力，并计划在年底或前后开始在人类中进行研究。我们的最终目标是，如果获得批准，则可以在全球范围内迅速获得一种有效的药物来对抗 COVID-19。”

“对于我们的科学家以及在跟 Vir 的合作为确定针对 SARS-CoV-2 基因组的RNAi疗法开发候选者所做的工作的质量和进度，我感到非常自豪。据我们所知，这是迄今为止报道的针对 SARS-CoV-2 的最有效的直接作用抗病毒药之一。” Alnylam 首席执行官 John Maraganore 博士说到。“随着这种流行病的继续蔓延，我们致力于以最大的紧急行动来扩大和加快我们的工作，以开发针对COVID-19 以及未来潜在的冠状病毒介导的疾病的研究性RNAi治疗药物。”

通过这种开发候选产品的选择，Vir 和 Alnylam 将紧密合作以尽快生成所需的研究数据，从而快速启动临床研究。除了针对 SARS-CoV-2 基因组的候选候选药物外，两家公司还将利用 Alnylam 在肺部 siRNA 递送方面的最新进展，广泛沉默呼吸道中多种细胞类型中的基因目标，包括呼吸道中可能成为 SARS-CoV-2 感染的靶标。此外，两家公司还将利用 Vir 在传染病专业知识和已建立的能力，提出最多三种针对宿主因子的靶向开发候选药物，以治疗 COVID-19和其他潜在的冠状病毒疾病。

关于VIR-2703（ALN-COV）

VIR-2703 是一种或可用于 COVID-19 预防或治疗的可吸入的靶向 SARS-CoV-2 的 siRNA。它利用 Alnylam Pharmaceuticals 在肺部 siRNA 传递方面的最新技术开发，该产品也可能适用于其他冠状病毒。VIR-2703 是 Vir Biotechnology 与Alnylam 扩大合作时在多达四种针对 COVID-19 的 RNAi潜在疗法时选择的首个开发候选产品。（更多肝病新药研究信息敬请关注“肝脏时间”微信公众号）！