▎药明康德内容团队编辑

抗击新冠肺炎疫情期间，FDA的药品审批仍然在笃定前行。今年第二季度，这5项审批值得关注。

FDA目前需要投入大量资源应对新冠疫情，但不论任何时候，正常的药品审评，都会是工作的重中之重。今年第一季度，FDA的药品审评没有明显的中断，今年3月，百时美施贵宝公司多发性硬化症治疗药物Zeposia的准时获批，就是明证。但是，在接下来的几个月中，FDA将承受巨大压力。在百年未有疫情影响下，FDA保持正常运转，笃定前行，在一定程度上，是保障医药行业稳步发展的定海神针。依据PDUFA法案再授权绩效目标的规定，下边5个新药申请的审评时钟将在今年第二季度到期，能够获批与否，值得期待。

下边按照PDUFA法案绩效目标中规定的审评时限到期先后，逐个介绍这几个药品。

治疗帕金森病的opicapone

Neurocrine Biosciences公司提交的opicapone新药申请的PDUFA审评时限，将于今年4月26日到期。2016年，欧洲药品管理局（EMA）批准opicapone，由BIAL公司以Ongentys®商品名销售。该药品获得EMA批准8个月后，BIAL公司将该药品在美国和加拿大的开发权和商业化权转让。如果opicapone获得FDA批准，预期将会有助于Neurocrine公司的多元化拓展。

图片来源：PubChem

Opdivo+Yervoy用于晚期非小细胞肺癌

对于大多数晚期非小细胞肺癌患者，免疫疗法与化学疗法联用，已成为初始治疗首选方法。迄今为止，默沙东公司和罗氏公司的免疫疗法获批，作为一线联合用药方案的一部分。

在这个领域，百时美施贵宝公司有望迎来新的进展。Opdivo与Yervoy联用，已获批用于大肠癌、皮肤癌、肾癌或肝癌患者的治疗。百时美施贵宝公司寻求针对那些具有异常高水平基因突变的非小细胞癌患者，为Opdivo+Yervoy开拓利基市场。这种检测患者肿瘤组织中有多少基因突变的方法，被称为肿瘤突变负荷（tumor mutational burden，TMB）。但是该标记物是相对较新的标记，并未像其它免疫疗法生物标记物那样，被监管机构认可。但美国国立综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）却认可将TMB作为预测免疫治疗效果的生物标志物。按照PDUFA法案规定绩效目标中审评时限，今年年5月15日，Opdivo+Yervoy用于非小细胞肺癌能否获批，将见分晓。

图片来源：Businesswire.com

用于治疗脊髓性肌萎缩症的risdiplam

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种罕见的可致命的遗传病。在过去的几年中，用于SMA治疗的药物有了长足发展。

在渤健的Spinraza和诺华的Zolgensma之后，罗氏公司的risdiplam有望在今年第二季度获得FDA批准。

Risdiplam的潜在优势在于使用便利，无需到诊所输注。在Spinraza和Zolgensma之后，risdiplam为相关患者提供了第三个选择，尤其适用于不能耐受脊髓穿刺或者不适用与使用其它药物治疗的患者。

图片来源：PubChem

Ofatumumab用于多发性硬化症治疗

奥法木单抗（Ofatumumab）在美国上市已有十余年，以Arzerra®商品名销售，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。Ofatumumab最先由GSK公司和丹麦的Genmab公司开发，诺华公司几年前从GSK公司获得相关权利。

诺华公司寻求扩展ofatumumab标签，用于治疗多发性硬化症。支持这项适应症扩展的依据，来自于两项3期临床研究的数据，相关数据显示，与使用特立氟胺治疗多发性硬化症相比，使用ofatumumab治疗的患者，复发次数显著减少。

PDUFA法案绩效目标规定的审评时限，将于今年6月到期，如果获批，ofatumumab将成为多发性硬化症治疗用药的新成员。其它的药品，包括罗氏的Ocrevus，渤健的Tecfidera，赛诺菲公司的Lemtrada，今年3月刚获批的百时美施贵宝公司的Zeposia，诺华公司的重磅药物Mayzent，梯瓦公司的Copaxone，以及诺华公司旗下的仿制药Glatopa。除了上述药品之外，强生公司在今年3月向提交了ponesimod申请。



用于非酒精性脂肪性肝病(NASH)治疗的奥贝胆酸

尽管屡次推后，但今年6月9日，FDA将就是否批准Intercept公司的奥贝胆酸，召开咨询委员会会议。按照PDUFA法案绩效目标规定的审评时限，6月26日，奥贝胆酸能否获批，将见分晓。如果到时能够获批，奥贝胆酸将成为首个获批用于治疗NASH的药品。

图片来源：PubChem

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。

参考资料:
[1] PDUFA REAUTHORIZATION PERFORMANCE GOALS AND PROCEDURES FISCAL YEARS 2018 THROUGH 2022. Retrieved Mar 31, 2020 from https://www.fda.gov/media/99140/download
[2] Ben Fidler. Despite another delay, Intercept says its NASH drug remains on track. Mar 16, 2020. Retrieved Mar 19 from https://www.biopharmadive.com/news/intercept-fda-advisory-meeting-delay-coronavirus/574956/
[3] Jacob Bell. 5 FDA approval decisions to watch in the 2nd quarter. Mar 30, 2020. Retrieved Mar 31, 2020 from https://www.biopharmadive.com/news/5-fda-approval-decisions-to-watch-2nd-quarter/575058/