根据EvaluatePharma报道，2019年FDA共通过加速批准的方式批准14个新药申请（包括首次申请和补充申请），少于2018年的18个。

加速批准这一监管方式允许FDA通过替代终点（surrogate endpoint）或者中间终点（intermediateclinical endpoint）来加速重大疾病药物的批准，而不只是直接衡量临床益处。根据FDA发布的数据，通过加速批准的药物主要以抗癌药为主，尤其是最近今年。例如，Keytruda目前为止已经通过替代终点的方式获得了14项批准，其中有4项已经转换为完全批准。

当然，从上图也可以看出，很少有最近批准的新药就能够转换为完全批准，但真正令人担忧的是，部分上市多年的药物，仍然未能转换成完全批准，这意味这些药物依然缺乏足够的数据支持。

2019/10/29，FDA专家组以9:7的票数支持一款治疗早产的药物Makena撤市，该药于2011年2月获得FDA的加速批准，但上市后的两项III期研究均已失败告终。2019年4月，礼来的晚期软组织肉瘤新药Lartruvo因上市后的大型III期研究数据不佳选择了全球撤市。

同样值得注意的是，Keytruda去年分别在肝癌和胃癌的临床试验中宣布失败，但FDA对于是否取消这两个适应症的加速批准还尚未表态。

对于将加速批准转换为完全批准的时间，EvaluatePharma也做了统计。如下图最上角的是GSK的乳腺癌药物Tykerb，GSK花了8年多时间才将该药在2010年获得的加速批准新适应症转换为完全批准。

来源：

EvaluatePharma.FDA keeps the faith in surrogate endpoints

来源： 医药魔方Info