今日，Horizon Therapeutics宣布美国FDA已批准其创新疗法Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用于甲状腺眼病（thyroid eye disease ，TED）的治疗。值得一提的是，这是这一罕见眼病的首款获批疗法！而且，这一获批比预计的日期提早了一个多月！

TED是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。

针对病因，Horizon Therapeutics开发的teprotumumab能结合IGF-1R，阻断其介导的信号通路。在两项临床试验中，该疗法展现出了良好的治疗效果——治疗的24周后，接受teprotumumab治疗的患者中，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5%。同时，teprotumumab达到所有次要终点，包括减少复视，生活质量改善等。基于这些结果，FDA曾授予它突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。原定该药物的答复日期为3月8日。今日的获批，则比预期提早了1个多月！

▲Teprotumumab的作用机制（图片来源：参考资料[3]）

美国FDA药物评估和研究中心的Wiley Chambers博士评价说：“今日的获批标志着甲状腺眼病治疗的一个重要里程碑。目前，对于这种潜在使人衰弱的疾病，治疗方案非常有限。本次批准的疗法有望改变疾病的进程，让患者无需多次接受具有侵入性的手术。”

Chambers博士也指出，甲状腺眼病是一种非常罕见的疾病。今日的获批，也标志着FDA对罕见病治疗的持续关注。

参考资料：

[1] FDA approves first treatment for thyroid eye disease, Retrieved January 21, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease

[2] FDA Approves TEPEZZA (teprotumumab-trbw) for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED), Retrieved January 21, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200121006017/en/FDA-Approves-TEPEZZATM-teprotumumab-trbw-Treatment-Thyroid-Eye

[3] Teprotumumab Overview. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teprotumumab-overview.htm

来源：药明康德