在过去的一周， 美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。今天，药明康德内容团队也将为各位读者介绍这些药物。

治疗癌症

在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法 TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。 这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法，为经扩增的CD3阳性的gamma delta T细胞。它已进入临床试验，治疗急性髓系白血病。

剩下的4款癌症疗法治疗的都是实体瘤，其中阿斯利康的 PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和CTLA-4抑制剂tremelimumab所获的孤儿药资格均针对肝细胞癌。 思路迪的 皮下PD-L1抗体envafolimab所获孤儿药资格针对的是胆道癌。 台湾浩鼎公司的 OBI-999则是针对Globo-H抗原的抗体偶联药物，孤儿药资格针对的是胃癌。 

基因疗法

我们也在其中看到了一些基因疗法，譬如Esteve Pharmaceuticals的一款疗法旨在利用AAV9基因载体， 将正常的 GALNS 基因引入患者体内，治疗IVA型黏多糖贮积症 ； Baxalta的另一款疗法则是 将编码FIX Padua的基因用AAV8载体送入患者体内，治疗B型血友病。 

Aruvant Sciences是一种使用慢病毒载体的疗法。它 将编码γ-globin的基因引入到患者自身的CD34阳性细胞，治疗镰状细胞贫血症。 另一款类似的疗法来自Orchard Therapeutics，它使用的同样是CD34阳性细胞。不同的是， 它转入的是 gp91phox 基因，治疗X染色体连锁的慢性肉芽肿病 。 

其他罕见病

在癌症和能够用基因疗法治疗的罕见病外，其他罕见病也有着潜在的新药进展。Woolsey Pharmaceuticals的 fasudil是一种ROCK抑制剂，有望治疗肌萎缩性侧索硬化； OncoArendi Therapeutics的 OATD-01是一种创新的CHIT-1抑制剂，有望用于结节病的治疗； 新基的 Reblozyl（luspatercept）则是一种红细胞成熟剂，孤儿药资格所针对的疾病是骨髓纤维化。 

在这些获得孤儿药资格的药物中，也不乏一些抗感染的药物。其中，丹诺医药的 TNP 2092所斩获的资格针对的是人工关节感染。先前，它也曾获得FDA合格抗感染产品资格认定。F2G公司的 olorofim则斩获了两项孤儿药资格，分别针对节荚孢霉（ Lomentospora ）/赛多孢子菌（ Scedosporium ）感染，以及侵袭性曲霉病（invasive aspergillosis） 。