在连续2周均颁发了10款孤儿药资格后，本周的FDA稍微放缓了脚步， 发出了5款孤儿药资格。它们都是哪些疗法，治疗什么疾病呢？今天的这篇文章里，我们一起来盘点下。

药物名称：brivaracetam

研发企业：优时比（UCB）

治疗疾病： 儿童与青少年的失神癫痫（absence epilepsy）

药物简介：Brivaracetam是一款已得到美国FDA批准的药物，商品名为Briviact。这是一款对突触小泡蛋白2A（SV2A）有高度亲和力的药物，可能有助于它的抗惊厥作用。在抗击局部癫痫发作（partial-onset seizure，POS）上，它已获得了多个适应症。 本周，它又连续斩获两个孤儿药资格，分别治疗儿童（childhood）失神癫痫和青少年（juvenile） 失神癫痫。

药物名称：nandrolone

研发企业：Sarcomed AB

治疗疾病：肢带型肌营养不良（limb-girdle muscular dystrophy）

药物简介：肢带型肌营养不良是一种罕见的遗传疾病，患者的肢带区域（臀部和肩部）的肌肉会出现衰退，且这种衰退可以扩展到身体其他部位的肌肉。 Nandrolone是一种雄激素，它具有促进肌肉生长的功能。 

药物名称：nipocalimab

研发企业：Momenta Pharmaceuticals

治疗疾病：自身免疫性溶血性贫血

药物简介：顾名思义，自身免疫性溶血性贫血是一种由于自身免疫系统的问题所导致的疾病，患者的体内存在一些致病的抗体，会对红细胞造成破坏。 Nipocalimab是一种针对FcRn位点的单克隆抗体，能够缩短体内IgG的半衰期，从而减少体内循环的致病抗体。 

药物名称：PR006

研发企业：Prevail Therapeutics

治疗疾病：额颞痴呆

药物简介：额颞痴呆是一种常见的痴呆症，多见于60岁以下的人群。不少罹患这一疾病的患者，体内带有 GRN 基因的突变。这种基因编码了一种叫做progranulin的蛋白，对于大脑里的免疫细胞有着重要的作用。一旦出现突变，患者神经元里的蛋白降解功能就会受影响，最终导致神经退行。 PR006是一种基于AAV9载体，表达正常 GRN 基因的疗法。