11月28日 ,德国基因疗法公司ViGeneron(ViGeneron GmbH)宣布完成了由中国投资者无锡药明康德风险投资基金和红杉资本中国基金领投的A轮融资。
本轮融资将用于ViGeneron发展其临床前基因治疗技术,推动两项针对眼科基因疗法产品的开发计划。该技术可以将比现有技术更大的DNA序列传递到更广泛的细胞中。
ViGeneron成立于2017年,总部位于慕尼黑,是从慕尼黑大学(LMU)衍生出来的一家生物技术初创公司。该公司利用其两个技术平台(vgAAV矢量平台、REVeRT分离式AAV平台)通过针对特定视网膜疾病的内部基因治疗计划来满足目前未被满足的眼科医疗需求。
ViGeneron公司开发了一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,该病毒载体通常用于基因疗法中。然而,这种类型的载体可能具有诸如无法穿过体内的血脑屏障之类的物理屏障的缺点。ViGeneron已对腺病毒颗粒进行了基因工程改造,使其可以更轻松地跨越这些障碍。此外,这一基因疗法可以应用于视网膜上的多种细胞。
ViGeneron致力于解决的腺病毒载体的另一个局限性是它们不能携带长DNA序列。为了解决这个问题,ViGeneron正在开发将基因的不同部分带入细胞的载体。将这些DNA序列分别转录成mRNA分子,然后将其组装在一起,形成带有指向性信息的mRNA分子,以创建治疗性蛋白质。
近年来,基因治疗领域在一步步向前发展,FDA和EMA看到了使用该技术的大量临床试验应用的激增。ViGeneron是公司开发下一代基因疗法的趋势的一部分,这些新一代基因疗法可以更有效地传递治疗基因。该领域的其他公司也正在开发一些方法,以治疗涉及多种基因突变的复杂疾病。
注:原文有删减
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