近日，美国FDA批准了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推荐剂量的不同，它们不可相互替代。

目前，ATTR-CM的早期诊断率低，预后较差，5年生存率不足50%。此前并无相关治疗药物获批，只能采用对症治疗，极少数患者可进行心脏移植。